新奧爾良2025年11月10日 /美通社/ -- 專注開發(fā)下一代RNAi療法的全球化生物醫(yī)藥公司大睿生物（Rona Therapeutics），今日在美國心臟協(xié)會年會上由首席醫(yī)學官Alex M. DePaoli博士口頭報告了其長效靶向ApoC3的siRNA藥物RN0361的I期臨床研究結(jié)果。首次人體研究顯示，RN0361實現(xiàn)了顯著且持久的ApoC3和甘油三酯降低作用，療效持續(xù)至少六個月，展現(xiàn)出潛在的同類最佳（best-in-class）特征，可用于預防嚴重高甘油三酯血癥相關(guān)的胰腺炎，并降低由動脈粥樣硬化性脂蛋白引起的心血管疾病風險。
這是一項隨機、安慰劑對照的單次遞增劑量研究，入組受試者基線甘油三酯水平超過80 mg/dL。結(jié)果顯示，RN0361耐受性良好，未觀察到嚴重不良事件；注射部位反應(yīng)輕微且可自限；一過性的ALT與AST升高符合GalNAc綴合siRNA藥物的典型特征。RN0361在劑量依賴性上呈現(xiàn)出顯著的ApoC3與TG抑制作用，持續(xù)至給藥后第180天，最高達到ApoC3降低93%及甘油三酯降低69%。同時，該藥物還實現(xiàn)了非高密度脂蛋白膽固醇、極低密度脂蛋白膽固醇及殘余膽固醇等顯著且持久的降低。與安慰劑組相比，給藥組空腹血糖與糖化血紅蛋白（HbA1c）并未出現(xiàn)顯著差異。
ApoC3的升高會促進富甘油三酯脂蛋白的聚集，從而增加急性胰腺炎和心血管疾病的風險，尤以糖尿病患者風險升高為甚。目前的治療方案往往難以在重癥患者中實現(xiàn)持續(xù)的控制。RN0361以單次給藥即可實現(xiàn)六個月持久療效，有望填補這一未被滿足的臨床需求，標志著血脂管理領(lǐng)域的重要進展。
大睿生物首席執(zhí)行官史藝賓女士表示，"這些數(shù)據(jù)驗證了RN0361在長期作用力與安全性方面的優(yōu)越性，為其推進至高甘油三酯血癥患者的II期臨床研究奠定了基礎(chǔ)。通過單次給藥即可在六個月內(nèi)深度降低ApoC3、甘油三酯及動脈粥樣硬化性脂質(zhì)，RN0361有望成為解決重度高甘油三酯血癥及心血管風險的重要創(chuàng)新療法。"
