上海2025年4月21日 /美通社/ -- 專注于RNA靶向療法創(chuàng)新的生物科技公司大睿生物（Rona Therapeutics）宣布，其自主研發(fā)的靶向血管緊張素原（Angiotensinogen, AGT）的小干擾RNA（siRNA）藥物RN1871的新藥臨床試驗申請（IND），已正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準。
RN1871通過沉默肝臟中AGT的mRNA表達，精準抑制腎素-血管緊張素-醛固酮系統(tǒng)（RAAS）的核心前體蛋白生成。RAAS系統(tǒng)是調(diào)控血壓的關鍵通路，其過度激活與高血壓疾病的進展密切相關。臨床前研究表明，RN1871可長效降低血壓，有望為全球超過15億高血壓患者提供更優(yōu)治療方案。
大睿生物首席執(zhí)行官史藝賓女士表示："RN1871的IND獲批是公司在慢性疾病創(chuàng)新療法領域的重大突破。siRNA技術能以極低的給藥頻率實現(xiàn)長期療效，從源頭阻斷疾病進展。我們期待將這一創(chuàng)新療法引入高血壓治療領域，以更安全便捷的治療方案改善心血管事件及其他并發(fā)癥的防控。"
大睿生物首席醫(yī)學官兼轉化醫(yī)學執(zhí)行副總裁Alex M. DePaoli博士補充："RN1871在臨床前研究中展現(xiàn)出顯著的AGT抑制效果及相關的降壓療效，安全性良好。我們將盡快啟動I期臨床試驗，評估其在人體中的安全性、藥代動力學及早期療效信號。這一進展是團隊從科學洞察到臨床轉化能力的集中體現(xiàn)。"
