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上海和加利福尼亞州圣巴巴拉2025年12月17日 /美通社/ -- 專注于開發(fā)下一代RNAi療法的全球化生物醫(yī)藥公司大睿生物（Rona Therapeutics）今日宣布，公司已順利向澳大利亞人類研究倫理委員會（HREC）遞交RN5681的臨床試驗(yàn)申請，推進(jìn)公司首款雙靶點(diǎn)siRNA進(jìn)入臨床開發(fā)階段。這項(xiàng)I期臨床試驗(yàn)預(yù)計(jì)將于2026年第一季度開始給藥。
RN5681是一種GalNAc偶聯(lián)的雙靶向siRNA，旨在同時沉默PCSK9和LPA這兩個經(jīng)過遺傳學(xué)驗(yàn)證且互補(bǔ)的動脈粥樣硬化性心血管疾病驅(qū)動因子。通過單一分子同時降低低密度脂蛋白膽固醇與脂蛋白(a)，RN5681旨在實(shí)現(xiàn)深入、持久的血脂改善，并解決當(dāng)前療法未能消除的持續(xù)性殘余風(fēng)險(xiǎn)。
"作為一名曾助力將降脂療法帶給患者的臨床醫(yī)生，我認(rèn)為雙靶點(diǎn)siRNA方法具有非凡的前景，"大睿生物首席醫(yī)學(xué)官（CMO）Alex DePaoli博士表示，"RN5681有望通過一種可能只需每6至12個月給藥一次的單一分子藥物，同時干預(yù)兩個最重要的心血管風(fēng)險(xiǎn)因素，從而拓展現(xiàn)有的治療范式。"
DePaoli博士近期在第22屆全球心血管臨床試驗(yàn)專家論壇上展示了大睿生物的雙靶點(diǎn)及多靶點(diǎn)siRNA平臺。大睿生物的科學(xué)成果在這一全球頂級心血管會議上的亮相，突顯了公司在多靶點(diǎn)siRNA設(shè)計(jì)與開發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位正迅速被獲得認(rèn)可。
"RN5681是我們開創(chuàng)性‘plug-and-play'技術(shù)平臺誕生的首款雙靶點(diǎn)siRNA療法，" 大睿生物首席執(zhí)行官（CEO）史藝賓女士表示，"此次申報(bào)標(biāo)志著我們在為全球患者帶來具有變革性心血管獲益的下一代RNAi療法之路上邁出了重要一步。我們對未來在心腦血管代謝及肥胖領(lǐng)域通過多靶點(diǎn)siRNA應(yīng)對共病問題的突破性機(jī)遇感到興奮。"
