上海2025年3月17日 /美通社/ -- RNA靶向治療領(lǐng)域的全球核酸領(lǐng)軍企業(yè)大睿生物（Rona Therapeutics Inc.）宣布，其針對APOC3的小干擾RNA（siRNA）候選藥物RN0361已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的新藥臨床試驗申請（IND）批準，將啟動2期臨床試驗。該藥物擬用于治療嚴重高甘油三酯血癥（SHTG）、混合型血脂異常及家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）。基于為期6個月的單劑量1期臨床試驗中良好的安全性及持久降低甘油三酯（TG）的效果，即將進行的隨機、雙盲、安慰劑對照的全球多中心2期試驗將在9個月的隨訪期內(nèi)評估RN0361在高甘油三酯血癥患者群體中的療效、安全性和持續(xù)時間。
RN0361是一款潛在的靶向APOC3的同類最優(yōu)小干擾核酸藥物（siRNA），采用大睿生物專有的GalNAc-siRNA偶聯(lián)和寡核苷酸化學(xué)平臺GAIA，通過皮下注射實現(xiàn)強大和持久的肝細胞特異性遞送和沉默。該療法通過優(yōu)化化學(xué)修飾實現(xiàn)持久基因沉默，顯著抑制APOC3 mRNA表達并降低APOC3蛋白水平。
大睿生物創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官史藝賓女士（Stella Shi）表示："此次IND獲批體現(xiàn)了我們?yōu)閲乐匮惓；颊唛_發(fā)變革性RNAi療法的承諾。RN0361的1期數(shù)據(jù)驗證了其作為同類最優(yōu)小干擾核酸藥物（siRNA）的潛力，兼具持久療效和便捷給藥優(yōu)勢。我們期待與全球研究者及供應(yīng)商合作，加速該藥物的開發(fā)進程。"
首席醫(yī)學(xué)官兼轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)執(zhí)行副總裁Alex M. DePaoli博士表示："RN0361的2期研究將進一步驗證其對高甘油三酯血癥的代謝異常患者的療效，為這一存在顯著未滿足需求的群體提供潛在治療工具。單劑量首次人體研究中觀察到的強效且持久的降脂效果，已為后續(xù)開發(fā)奠定堅實基礎(chǔ)。"
