 |
中國(guó)南京、上海和美國(guó)普萊森頓2026年3月24日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化血液惡性腫瘤及自身免疫性疾病創(chuàng)新細(xì)胞療法與生物制劑的生物制藥公司，宣布其自主研發(fā)的全人源靶向BCMA CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品伊基奧侖賽注射液（Fucaso）臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（Clinical Trial Notification，CTN）已獲日本藥品和醫(yī)療器械管理局（PMDA）默示許可，擬用于治療既往接受過1-2線治療且來那度胺耐藥的復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（r/r MM）。
本次獲準(zhǔn)開展的研究（CT103AC004）是一項(xiàng)國(guó)際多中心、隨機(jī)對(duì)照、開放標(biāo)簽的 III 期臨床試驗(yàn)，旨在比較伊基奧侖賽注射液與標(biāo)準(zhǔn)療法在既往經(jīng)過1-2線治療且來那度胺耐藥的r/r MM患者中的療效和安全性。該研究已于2024年6月在中國(guó)率先啟動(dòng)，目前項(xiàng)目進(jìn)展順利。
在日本注冊(cè)策略方面，馴鹿生物將采取"小樣本臨床試驗(yàn)+全球總體數(shù)據(jù)支持"的高效路徑進(jìn)行審評(píng)與注冊(cè)。這一策略有望大幅降低在日本的獨(dú)立研發(fā)成本，推動(dòng)該藥物在日本的上市批準(zhǔn)。
馴鹿生物創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官?gòu)埥鹑A表示："繼2025年10月伊基奧侖賽注射液在日本獲末線r/r MM的CTN默示許可后，此次2/3線適應(yīng)癥的CTN再次獲準(zhǔn)，進(jìn)一步體現(xiàn)了日本監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)該產(chǎn)品臨床價(jià)值及中國(guó)臨床數(shù)據(jù)質(zhì)量的高度認(rèn)可。這也為我們通過MRCT（國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)）路徑，高效推進(jìn)產(chǎn)品的全球開發(fā)奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。我們將加速推進(jìn)相關(guān)臨床試驗(yàn)進(jìn)程，期待這款中國(guó)研發(fā)的先進(jìn)CAR-T產(chǎn)品能早日惠及日本及全球更多患者。"
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤（MM）
多發(fā)性骨髓瘤（MM）在全球是第二常見的血液系統(tǒng)惡性腫瘤。根據(jù)Globocan數(shù)據(jù)，2022年全球多發(fā)性骨髓瘤發(fā)病率為1.8/10萬，5年患病率為6.8/10萬。日本2022年多發(fā)性骨髓瘤發(fā)病率為1.5/10萬，5年患病率為14.9/10萬。盡管當(dāng)前抗骨髓瘤治療取得了進(jìn)展，但MM仍大多無法治愈，且易多次復(fù)發(fā)，并傾向于對(duì)多種藥物類別產(chǎn)生耐藥性，給治療帶來了重大挑戰(zhàn)。因此，對(duì)于復(fù)發(fā)或難治性MM的治療，除了當(dāng)前抗骨髓瘤療法外，仍迫切需要新的治療選擇，以實(shí)現(xiàn)深度且持久的療效。
關(guān)于伊基奧侖賽注射液（Eque-cel）
伊基奧侖賽注射液（Eque-cel）是一種針對(duì)B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細(xì)胞療法，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞，CAR包含全人源scFv、CD8a鉸鏈和跨膜區(qū)、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域。基于嚴(yán)格的分子結(jié)構(gòu)篩選，通過全面的體內(nèi)外功能評(píng)價(jià)，伊基奧侖賽注射液可使患者獲得深度而持久的緩解，同時(shí)不良反應(yīng)可控。
