中國南京、上海和美國圣荷西2023年2月13日 /美通社/ -- 馴鹿生物（"IASO Bio"），一家處于臨床階段、致力于細胞創新藥物開發的生物制藥公司宣布，美國食藥監局(FDA)授予公司細胞治療產品CT103A再生醫學先進療法(RMAT)資格和快速通道(FT)資格，用于治療復發/難治多發性骨髓瘤（RRMM）。
關于CT103A
CT103A是一種針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞療法，以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結構域。基于嚴格的篩選，通過全面的體內外功能評價，CT103A具有強有力和快速的療效，并有突出的體內持久存續性。馴鹿生物和信達生物正在合作研發CT103A針對RRMM在中國的臨床應用。
關于再生醫學先進療法（RMAT）
再生醫學先進療法是美國在2016年12月"21世紀醫療法案"中的重要醫療政策。RMAT允許更快、更精簡地批準再生醫學產品，如細胞和基因療法、組織工程產品和組合產品。要獲得在研藥物的 RMAT資格，必須有初步的臨床研究數據證明該藥物在治療、延遲、逆轉或治愈嚴重或危及生命的疾病方面具有積極結果，有潛力解決美國未被滿足的臨床需求。
關于快速通道（FT）
快速通道允許企業和監管機構之間密切互動。這些互動為企業提供了縮短用于證明藥物安全性和有效性所需臨床試驗周期的可能，并確保企業能夠及時完整地準備所有必要的數據和文件，以滿足監管審批的要求。對于獲得快速通道資格的藥物，可以分階段滾動提交上市申請資料，而不用等到所有數據資料都完備時再提交上市申請，可以讓監管機構提前動態審評上市資料。
關于馴鹿生物
馴鹿生物是一家處于臨床階段、致力于細胞創新藥物開發的生物制藥公司。公司以開發血液腫瘤細胞類藥物和抗體藥物為創新的基石，向實體瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發現、注冊申報、臨床開發到商業化生產的全流程平臺能力及包括了全人源抗體發現平臺、高通量CAR-T藥物優選平臺、通用CAR技術平臺、生產技術平臺、臨床轉化研究平臺在內的多個技術平臺。
公司現有10個在研品種處于不同研發階段，其中進展最為迅速的候選產品伊基侖賽注射液上市申請（NDA）獲國家藥監局（NMPA）正式受理并納入優先審評資格，并已獲得美國FDA批準注冊臨床，用于治療復發/難治多發性骨髓瘤，該產品曾先后被NMPA納入"突破性治療藥物"品種及被FDA授予"孤兒藥（ODD）"認定。除多發性骨髓瘤外，伊基侖賽注射液新增擴展適應癥-抗體介導的視神經脊髓炎譜系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的臨床試驗申請（IND）已獲NMPA批準；公司自主研發的創新候選產品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點CAR-T細胞注射液）已進入臨床研究階段，適應癥分別為CD19/CD22陽性的復發/難治B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和復發/難治急性B淋巴細胞白血病（B-ALL），并已獲得FDA授予"孤兒藥 (ODD)"認定。
公司先后和海外細胞治療公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達成了基于馴鹿生物臨床驗證全人源的CAR結構或序列的BD授權或研發合作，積極探索下一代細胞治療產品的開發。馴鹿生物憑借其強大的管理團隊、創新的產品線、自有的GMP生產和超強的臨床開發能力，旨在提供變革性、可治愈和可負擔的創新型療法，以滿足中國乃至世界各地患者未滿足的醫療需求。
了解更多信息，請訪問公司官網：www.iasobio.com或領英賬號：www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。
