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南京，上海和美國圣荷西2023年6月25日 /美通社/ -- 馴鹿生物（"IASO Bio"），一家處于臨床階段、致力于細胞創新藥物開發的生物制藥公司，宣布其自主研發的全人源抗CD19單克隆抗體IASO-782注射液新藥臨床試驗申請（IND）獲國家藥品監督管理局（NMPA）默示許可（受理號：CXSL2300272），適應癥為自身免疫性血液系統疾病-自身免疫性血小板減少癥（ITP）和溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)，距離該產品美國IND獲FDA批準僅隔一周時間。
自身免疫性疾病領域是僅次于腫瘤領域的第二大藥物市場，馴鹿生物以開發血液腫瘤藥物為基石，深耕自身免疫性疾病領域。馴鹿生物是國際上最先開展CAR-T在自身免疫性疾病（以下簡稱"自免疾病"）領域研究的公司之一。公司首款用于治療自免疾病——AQP4-IgG陽性的視神經脊髓炎譜系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的CAR-T產品（伊基奧侖賽注射液，研發代號CT103A）IND于2022年8月獲NMPA批準，標志著公司CAR-T療法從惡性腫瘤領域向自免領域拓展。而此次馴鹿生物另一款產品IASO-782注射液抗體療法在中國IND的獲批，加速了公司創新療法在自免疾病領域的探索，將為患者帶來更多的治療選擇。
此外，馴鹿生物于2022年10月授予 Cabaletta經臨床驗證的全人源CD19序列在自身免疫性疾病領域開發修飾T細胞產品中的全球獨家開發、生產及商業化權利。通過該項合作，馴鹿生物將有資格獲得最多兩款產品, 累計高達1.62億美元的首付款以及潛在開發和商業化里程碑付款和銷售分成。同時，馴鹿生物擁有在大中華區開發Cabaletta使用該許可序列的產品并將其商品化的優先權。目前Cabaletta 使用該許可序列的自免CAR-T產品CABA-201用于治療活動性狼瘡腎炎（LN）或無腎臟受累的活動性系統性紅斑狼瘡（SLE）和特發性炎癥肌病(IIM)兩項適應癥IND已相繼獲得FDA批準，計劃啟動1/2期臨床試驗。
關于IASO-782注射液
IASO-782注射液為全人源抗CD19的單克隆抗體，通過Fc的改造增強了ADCC效應。它通過抗體依賴的細胞介導的細胞毒作用（Antibody-dependent cell-mediated cytotoxicity，ADCC）和抗體依賴性細胞介導的細胞吞噬作用（Antibody-dependent cellular phagocytosis，ADCP），清除CD19+的B細胞和漿細胞，從而減少自身抗體的產生，治療抗體或B細胞介導的自身免疫性疾病。同時，IASO-782為全人源抗體，潛在免疫原性較低，反復給藥后不容易產生抗藥抗體，對于治療需要長期反復給藥的自身免疫疾病具有潛在優勢。
免疫性血小板減少癥（ITP）
免疫性血小板減少癥（ITP）是一種自身免疫性疾病，主要表現為機體免疫系統攻擊自身的血小板，導致血小板數量減少，從而引起血液凝結不良。免疫性血小板減少癥是一種女性高發的疾病。中國免疫性血小板減少癥的年發病率約為2.9/10萬，其中原發型占比約79%，患病率約為11.02/10萬。美國免疫性血小板減少癥年發病率約為6.0/10萬，患病率約為20.3/10萬，預估2022年中美免疫性血小板減少癥患病人數分別為15.6萬和6.8萬人。
溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)
溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)是自身免疫性溶血性貧血最常見的一種類型，大約70%~80%的自身免疫性溶血性貧血成人患者為溫抗體型。在亞洲人群中的研究顯示，自身免疫性溶血性貧血的年發病率約為0.1~0.5/10萬，患病率約為0.3~1/10萬。在歐洲人群中，自身免疫性溶血性貧血的年發病率約為1.77/10萬，患病率約為17/10萬。
關于馴鹿生物
馴鹿生物是一家處于臨床階段、致力于細胞創新藥物開發的生物制藥公司。公司以開發血液腫瘤細胞類藥物和抗體藥物為創新基石，向實體瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發現、臨床開發、注冊申報到商業化生產的全流程能力。公司自行開發的五大技術平臺包括全人源抗體開發平臺、免疫細胞藥物開發平臺、全流程生產及檢定技術平臺、藥理藥效平臺及臨床開發平臺。
公司現有10余個在研品種處于不同研發階段，其中進展最為迅速的伊基奧侖賽注射液（全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液）上市申請（NDA）已獲國家藥監局（NMPA）正式受理，并已獲得美國FDA批準注冊臨床，用于治療復發/難治多發性骨髓瘤，該產品被NMPA納入"突破性治療藥物"品種，并先后獲FDA授予"孤兒藥（ODD）"認定及再生醫學先進療法（RMAT）和快速通道(FT)資格認定。除多發性骨髓瘤外，伊基奧侖賽注射液新增擴展適應癥——AQP4-IgG陽性的視神經脊髓炎譜系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的臨床試驗申請（IND）已獲NMPA批準；公司自主研發的創新候選產品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點CAR-T細胞注射液）已進入臨床研究階段，適應癥分別為CD19/CD22陽性的復發/難治B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和復發/難治急性B淋巴細胞白血病（B-ALL），其急性B淋巴細胞白血病（B-ALL）適應癥已獲得FDA授予"孤兒藥 (ODD)"認定；全人源抗CD19的單克隆抗體產品IASO-782注射液臨床試驗IND已完成FDA審評，獲準在美國開展針對自身免疫性血液系統疾病-自身免疫性血小板減少癥（ITP）和溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)的臨床試驗。
公司先后和海外細胞治療公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達成了基于馴鹿生物臨床驗證全人源的CAR結構或序列的BD授權或研發合作，積極探索下一代細胞治療產品的開發。馴鹿生物憑借其強大的管理團隊、創新的產品線、自有的GMP生產和超強的臨床開發能力，旨在提供變革性、可治愈的創新型療法，以滿足中國乃至世界各地患者未滿足的醫療需求。
