北京和馬薩諸塞州伯靈頓2022年10月27日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱‘北海康成'，股票代碼"1228.HK"）， 是一家全球化的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北海康成致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布其合作伙伴Mirum制藥有限公司（納斯達克：MIRM）發(fā)布的LIVMARLI®（maralixibat）口服溶液在治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）安全性和有效性的第3期MARCH研究評估中，取得了積極頂線數(shù)據(jù)。
PFIC 已被納入2018年由國家衛(wèi)健委聯(lián)合五部委發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。北海康成擁有maralixibat（CAN108）在大中華區(qū)開發(fā)與商業(yè)化的獨家授權，用于治療包括膽道閉鎖（BA）、阿拉杰里綜合征（ALGS）和 PFIC在內的三種罕見肝病。北海康成監(jiān)督CAN108在中國開展治療BA的 II期EMBARK 研究。根據(jù)海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的先行先試政策，CAN108已獲批在區(qū)內用于治療ALGS。
北海康成創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：“祝賀Mirum在臨床試驗取得的成功，并期待在雙方持續(xù)的共同努力下，為大中華區(qū)的罕見肝病患者帶來新的治療方案。”
關于CAN108(Maralixibat口服液)
Maralixibat口服液是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝回圈，降低肝內和血清中的膽汁酸水準，減少由此介導的肝臟損傷，緩解瘙癢。Maralixibat口服液是目前FDA批準的第一個也是唯一一個用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。
Maralixibat口服液除了ALGS外，其他膽汁淤積性肝病適應癥的開發(fā)也進入晚期臨床開發(fā)階段，包括進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）。其中ALGS和PIFC均已被FDA授予突破性治療及罕見病創(chuàng)新藥的認定。
北海康成已獲得Maralixibat口服液大中華區(qū)對ALGS、PFIC、BA三個適應癥的開發(fā)和商業(yè)化的獨家授權，同時，治療阿拉杰里綜合征的新藥CAN108在國內的上市申請（NDA）獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已正式受理并納入優(yōu)先審評。
北海康成制藥有限公司簡介
北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家全球化的罕見病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。
公司目前擁有13 個具有可觀市場潛力的藥物資產(chǎn)組合，其中包括三種已獲批上市產(chǎn)品和10個在研藥物。這些產(chǎn)品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括阿拉杰里綜合征、進行性家族性肝內膽汁淤積癥和膽道閉鎖，以及膠質母細胞瘤。
北海康成將外部合作與內部研究相結合，以建立下一代基因治療技術。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學院、LogicBio、華盛頓大學醫(yī)學部和Scriptr Global 等。
如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的資訊，請訪問：www.canbridgepharma.com
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