中國北京和美國馬薩諸塞州劍橋市2022年7月15日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”, 股票代碼“1228.HK”），是一家全球化的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北海康成致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于今日宣布，在北京首都兒科研究所開展的CAN108（maralixibat）治療膽道閉鎖（BA）的II期EMBARK研究中，已完成在中國的首例患者給藥。該治療BA的全球EMBARK研究，是一項多中心、隨機對照的II期研究，旨在評價CAN108治療Kasai手術后BA患者的有效性和安全性，預期將在全球招募72例患者，其中包括在中國招募20例患者。
北海康成和Mirum制藥公司（以下簡稱“Mirum”）已簽訂了maralixibat在大中華區開發和商業化獨家許可協議。根據協議條款，北海康成已獲得在大中華區針對阿拉杰里綜合征（ALGS）、進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）開發和商業化的獨家授權。
北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示，“我們很高興在北京久負盛名的首都兒科研究所完成膽道閉鎖CAN108試驗在中國的首例患者給藥。伴隨著用于治療阿拉杰里綜合征（ALGS）的CAN108在博鰲樂成國際醫療旅游先行區獲批‘先行先試’，我們正在中國推進CAN108的兩個適應癥，同時希望為罕見肝病患者帶來新的治療方案。”
關于膽道閉鎖（BA）
膽道閉鎖（BA）是一種在出生后前幾周出現的膽管系統進行性炎癥性疾病，表現為長時間的黃疸、無膽汁糞便和尿色較深。BA的病因和發病機制仍不明確，可能是多因素的。西方國家BA的患病率估計為0.5 - 0.8/10,000例活產嬰兒，低于亞洲人報告的患病率（日本1.04/10,000；中國臺灣地區1.78/10,000）。BA在西方國家是公認的孤兒病，其與膽汁淤積性肝病損傷、進行性纖維化直至肝硬化相關，導致門靜脈高壓和肝衰竭，需要進行肝移植，如果不給予治療，將會危及生命。標準治療是Kasai手術作為一線干預。然而，大約40% - 50%接受Kasai手術的患者在2歲之前仍需要進行肝移植，這使BA成為全球兒童肝移植的主要原因，且突顯了BA大量未滿足的醫療需求。
關于EMBARK研究
EMBARK是Mirum申辦的全球II期研究，旨在評價maralixibat治療Kasai術后BA受試者的有效性和安全性（NCT04524390）。此研究包括26周的隨機對照治療，然后是78周開放性擴展期，正在北美、歐洲和亞洲（包括中國）的多個研究中心開展。目前尚無藥物獲批用于BA患者的治療。
關于LIVMARLI®（maralixibat）口服液
LIVMARLI®（maralixibat）口服溶液是一種口服的、每日一次的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，已經獲得美國食品和藥物管理局批準用于治療一歲以上的阿拉杰里綜合征 （ALGS）患者的膽汁淤積性瘙癢癥，而且也是唯一獲得 FDA 批準的治療與阿拉杰里綜合征相關的膽汁淤積性瘙癢癥的藥物。欲了解更多信息，請訪問LIVMARLI.com。
LIVMARLI®目前正在其他罕見膽汁淤積性肝病的后期臨床研究中進行評估，包括進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）。在美國，LIVMARLI®已獲得阿拉杰里綜合征和進行性家族性肝內膽汁淤積癥II型的突破性療法資格，以及阿拉杰里綜合征、進行性家族性肝內膽汁淤積癥和膽道閉鎖的孤兒藥資格。
北海康成制藥有限公司簡介
北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家全球化的罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有13個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥，比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括阿拉杰里綜合征、進行性家族性肝內膽汁淤積癥和膽道閉鎖，以及膠質母細胞瘤。北海康成將外部合作與內部研究相結合，以建立下一代基因治療技術。公司的全球合作伙伴包括不限于Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、LogicBio、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global等。 如需了解更多關于北海康成制藥有限公司的信息，請訪問：www.canbridgepharma.com。
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