上海2021年8月10日 /美通社/ -- 2021年8月6日，信念醫(yī)藥全資子公司上海信致醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的BBM-H901注射液（適用于預防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治療藥物）獲得國家藥品監(jiān)督管理局（National Medical Products Administration, NMPA）的藥物臨床試驗批準，將正式啟動注冊臨床試驗。這是國內第一個獲批進入注冊臨床試驗的靜脈給藥血友病AAV基因治療藥物，也是國內第一個靜脈給藥的罕見病基因療法。
信念醫(yī)藥首席執(zhí)行官鄭靜表示，“如果將小分子藥物、抗體藥物稱為生物醫(yī)藥的前兩次革命，基因治療被視為將引領生物醫(yī)藥的第三次產(chǎn)業(yè)革命。經(jīng)過多年的技術積累，基因治療產(chǎn)業(yè)市場規(guī)模增長迅速，輝瑞、諾華、強生等大型制藥企業(yè)紛紛布局。”鄭靜進一步表示，“依托強大的研發(fā)團隊和生物技術領域核心關鍵技術，信念醫(yī)藥是全球基因治療新藥領域，少有的與歐美跨國公司技術比肩的新創(chuàng)企業(yè)。”
BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥擁有自主知識產(chǎn)權的AAV基因治療藥物，通過靜脈給藥將人凝血因子IX（Factor IX，F(xiàn)IX）基因導入血友病B患者體內，從而提高并長期維持患者體內凝血因子水平，以期達到“一次給藥、長期有效”的治療及預防出血效果。BBM-H901注射液藥物的設計采用了擁有完全自主知識產(chǎn)權的肝靶向性血清型和高效基因表達盒，運用公司自主開發(fā)的無血清懸浮培養(yǎng)和層析工藝進行符合GMP要求的藥物生產(chǎn)。BBM-H901注射液具有表達效果好、產(chǎn)量高、安全性強的特點。
BBM-H901注射液的基因治療是國內最早開展臨床試驗的AAV基因療法之一，自2019年就開始了研究者發(fā)起的臨床研究（Investigator Initiated Trial, IIT, NCT04135300）。臨床研究數(shù)據(jù)顯示BBM-H901注射液具有良好的安全性和有效性，AAV基因治療藥物輸注后患者體內凝血因子水平提高顯著，并長期穩(wěn)定，且在臨床期間未發(fā)現(xiàn)明顯的不良反應，患者的年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）顯著降低。2021年4月，信念醫(yī)藥正式向國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）提交了BBM-H901注射液的臨床試驗申請（Investigational New Drug, IND）。2021年5月14日，藥品審評中心（Center for Drug Evaluation, CDE）正式受理，并于2021年8月6日正式批準BBM-H901注射液進入臨床試驗階段。
信念醫(yī)藥創(chuàng)辦于2016年9月，是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應用為一體的高科技企業(yè)，公司創(chuàng)始人為著名基因治療行業(yè)領軍人物肖嘯教授。作為全球基因治療行業(yè)資深專家，肖嘯教授擁有超過35年的AAV基因治療行業(yè)研發(fā)轉化經(jīng)驗和深遠的國際影響力，主持了20余項目國內外基因治療研究項目，帶領團隊成功研發(fā)了數(shù)十種 AAV 基因治療藥物及相關的關鍵技術，其研究成果被美國《Discover》雜志評選為年度全球科學領域100項重大發(fā)現(xiàn)之一。肖嘯教授也是全球基因治療行業(yè)知名的連續(xù)創(chuàng)業(yè)者。2016年8月，其共同創(chuàng)辦的Bamboo Therapeutics公司被輝瑞以6.45億美元收購，藥物目前已進入臨床III期；2020年10月，其共同創(chuàng)辦的Asklepios BioPharmaceutical 公司被拜耳以40億美元收購，多個藥物已進入臨床階段。
信念醫(yī)藥創(chuàng)始人肖嘯教授
信念醫(yī)藥擁有數(shù)項全球領先的專利與技術，在靶向不同組織的AAV新型capsid、高效的轉基因表達盒設計、先進的臨床級載體制造工藝、創(chuàng)新的臨床開發(fā)范式等領域進行了全面布局，已成功開發(fā)全球領先的HEK293 500L懸浮培養(yǎng)工藝和全層析的規(guī)模化下游純化工藝，已有多個項目進入IND申報和臨床驗證階段。公司研發(fā)管線包含血友病A、血友病B、帕金森癥、老年黃斑變性、粘多糖貯積癥、脊髓性肌萎縮癥等多種適應癥。
作為行業(yè)領先者，信念醫(yī)藥的研發(fā)實力獲得頂尖投資機構的認可。截至目前，信念醫(yī)藥已經(jīng)獲得啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、夏爾巴、經(jīng)緯中國、北極光創(chuàng)投、雙湖資本、千驥資本、晨嶺資本（CDG）等知名基金超1.5億美元投資，公司已在美國北卡羅萊納州，中國香港、上海、北京和蘇州設立了辦公室或研發(fā)、生產(chǎn)中心。
信念醫(yī)藥血友病基因療法獲臨床試驗許可，既是公司的里程碑事件，也將開啟國內AAV基因療法新篇章。依托領先技術，信念醫(yī)藥將持續(xù)通過AAV（腺相關病毒）載體技術為單基因遺傳病、老年性疾病以及一些惡性疾病提供更加有效的創(chuàng)新性解決方案，以科技為信、以患者為念，助力全民健康。
