上海2025年9月28日 /美通社/ -- 2025年9月25日，我國首個獲批的[1]血友病B基因治療藥物信玖凝®（波哌達可基注射液）被正式納入2026年度"重慶渝快保"特藥保障范圍[2]。這一舉措不僅是重慶鼓勵落實創新藥患者可及的重要實踐，更標志著罕見病基因治療藥物通過"研發+商業化+保障"協同模式，形成與基本醫療保險相銜接和補充的多層次醫療保障體系，將大幅降低患者自費負擔，為重慶血友病 B 患者帶來治療新希望。作為重慶市醫療保障局與國家金融監督管理總局重慶監管局聯合指導的普惠型商業補充保險，"重慶渝快保"以"不限年齡、不限健康狀況"的包容屬性[3]，構建起創新藥支付響應的"重慶速度"，讓基因治療這一劃時代臨床價值的創新成果，更快惠及重慶患者。
波哌達可基注射液由信念醫藥研發生產，武田中國負責其在中國內地、中國香港和中國澳門的商業化進程。該創新藥于2025年4月正式獲得我國國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市[4]，用于治療中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者。作為我國首個獲批的血友病B基因治療藥物，波哌達可基注射液為血友病B患者提供了一種全新的治療方案。
波哌達可基注射液在中國開展的III期臨床研究是一項多中心、單臂臨床研究，旨在評估中重度血友病B成年患者單次靜脈輸注波哌達可基注射液后的有效性和安全性結果。研究納入的26例受試者52周隨訪結果顯示，受試者年化出血率（ABR）均值降至0.6，平均FⅨ活性達到55.08 IU/dL（基于SynthaSIL aPTT試劑的一期法）[5]。此外，波哌達可基注射液早期開展的另外一項研究者發起的單中心、單臂研究（IIT），共納入10例中到重度成人血友病B患者，目前已隨訪4年以上。隨訪結果顯示，90%的受試者FIX持續穩定較高表達、未發生出血事件且完全停止了外源性FIX產品的替代治療[6]。研究期間，未觀察到嚴重不良事件，亦無血栓栓塞、FⅨ抑制物、惡性腫瘤等事件[5,6]。
波哌達可基注射液先后被納入中國國家藥品監督管理局（NMPA）突破性治療藥物（BTD）品種和新藥上市申請優先審評品種[7]，已經獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的孤兒藥認定（ODD）和兒科罕見病資格認定（RPDD）[8]，以及歐洲藥品管理局（EMA）先進治療藥物認證（ATMP）[9]。其臨床研究結果相繼登上國際權威期刊《柳葉刀-血液病學》[10]和《新英格蘭醫學雜志》[11]，并在2024美國血液學會（ASH）年會[5]和2024、2025國際血栓與止血學會（ISTH）年會[6]等多個國際學術大會期間展示。
此前，武田中國聯合信念醫藥充分發揮雙方資源優勢，協同公益基金會及商業保險公司構建多重保障網絡。今年7月，北京病痛挑戰公益基金會發起波哌達可基注射液慈善贈藥項目[12]；同月，波哌達可基注射液入選《2025年度上海市生物醫藥"新優藥械"產品目錄》[13]；此次波哌達可基注射液納入"重慶渝快保"[2]，是武田中國與信念醫藥攜手加速推動患者可及性的又一里程碑。
[1] 截止于2025年9月28日https://www.nmpa.gov.cn/yaopin/index.html [2] 2026年"重慶渝快保"特定自費藥品增補遴選結果公示 .重慶渝快保（微信）.2025年9月25日https://mp.weixin.qq.com/s/b4NA7LRkT8p0-C2NZlIMzA [3] 我們上央視啦，快來圍觀.重慶渝快保.（微信）2024年11月21日 https://mp.weixin.qq.com/s/bsRolT5pdUqXRgyHHhAl7w [4] 國家藥監局批準波哌達可基注射液上市 https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20250410095314169.html [5] Feng X，et al. 2024 ASH. Poster 3582 [6] Mankai Ju，et al. 2025 ISTH. OC 69.2 [7] 信念醫藥基因治療藥物BBM-H901注射液的新藥上市申請被國家藥品監督管理局納入優先審評審批程序.信念醫藥科技（微信）.2024年8月2日 https://mp.weixin.qq.com/s/rSPAiJBWMlFpserkOau3VA [8] 雙喜臨門！信念醫藥針對血友病B和血友病A的基因治療藥物獲得美國FDA兒科罕見病資格認定！.信念醫藥科技（微信）.2024年11月6日https://mp.weixin.qq.com/s/Af8GmLRWCLbOoAaL9351UQ [9] 喜訊連連！信念醫藥針對血友病B的基因療法獲得歐洲藥品管理局先進治療藥物認證！.信念醫藥科技（微信）.2024年10月25日 https://mp.weixin.qq.com/s/5qFaHg4fnUOeg43Ukp6unw [10] Xue F, et al. Lancet Haematol. 2022 Jul;9(7):e504-e513 [11] Xue F, et al. N Engl J Med. 2022 Oct 27;387(17):1622-1624 [12] 項目公告 | "友"愛相助—血友病慈善援助項目啟動.病痛挑戰基金會ICF專注罕見?。ㄎ⑿牛?2025年7月8日https://mp.weixin.qq.com/s/-d6iqk1wdfMBIONIHJ-Uhw [13] 喜訊 | 信念醫藥產品信玖凝®入選《2025年度上海市生物醫藥"新優藥械"產品目錄》.信念醫藥科技（微信）.2025年7月26日https://mp.weixin.qq.com/s/fSvj7hCjVCCnlZ2e5n6Acw?scene=1&click_id=48 |
