血友病B基因治療產品BBM-H901注射液新藥上市申請獲國家藥品監督管理局受理

為國內遞交的首個適用于血友病B的AAV基因治療藥物

上海2024年7月24日 /美通社/ -- 武田中國與信念醫藥集團（以下簡稱信念醫藥）今日宣布，國家藥品監督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治療血友病B成年患者的新藥上市申請（NDA）。BBM-H901注射液是信念醫藥自主研發和生產的重組腺相關病毒（AAV）基因治療藥物，未來將由武田中國負責該產品在中國內地、中國香港和中國澳門的商業化推廣工作。此次里程碑式進展，意味著該款產品有望為中國血友病B患者帶來全新的治療選擇。

BBM-H901注射液注冊臨床研究的牽頭研究者、中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）張磊教授表示："中國血友病B患者群體仍然存在未被滿足的醫療需求，目前多使用凝血酶原復合物（PCC）和凝血因子IX用于替代治療，存在感染風險和給藥不便等問題。同時，由于治療不充分或不規范，中重度患者常見關節出血和畸形。BBM-H901注射液研究的數據已證實其安全性和有效性^[1],[2]，我們對該產品的上市及其為患者帶來的臨床獲益充滿期待！"

BBM-H901注射液以靜脈給藥的方式將人凝血因子IX基因導入血友病B患者體內持續表達，提高并長期維持患者的凝血因子水平，用于預防血友病B成年患者出血。2022年，BBM-H901注射液被國家藥監局藥品審評中心納入"突破性治療品種"名單。其研究者發起的臨床研究（IIT）的研究結果先后發表于國際權威期刊《柳葉刀-血液病學》和《新英格蘭醫學雜志》；3年以上長期隨訪結果在2024國際血栓與止血學會（ISTH）大會上以口頭報告形式展示^[3]。

本次遞交是基于一項多中心、單臂、開放、單次給藥注冊臨床研究（CTR20212816），旨在評估單次靜脈輸注BBM-H901注射液在≥18歲且內源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其III期確證性研究階段的所有受試者均已完成給藥后52周訪視。

武田長期致力于罕見疾病治療領域的創新研發，在血友病領域已陸續引入了針對血友病A和獲得性血友病的多項治療方案。2023年，武田中國宣布與信念醫藥達成血友病B領域獨家商業化合作協議，雙方將結合各自領域的優勢和資源，加速推動BBM-H901注射液的商業化進程，助力血友病B患者獲得創新治療新選擇，共同促進基因療法的產業發展。

聲明

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3. 本文所述BBM-H901注射液還未在中國獲批上市。