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中國南京、上海和美國舊金山 2025年5月9日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家致力于細胞和抗體創新藥物研發、生產和銷售的生物制藥公司，宣布沙特阿拉伯王國食品藥品監督管理局（Saudi Food and Drug Authority, SFDA）授予其自主研發的靶向BCMA的CAR-T細胞治療產品伊基奧侖賽注射液（FUCASO）孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療既往經過至少三線治療后出現疾病進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）的復發或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。
孤兒藥資格認定是沙特阿拉伯SFDA為鼓勵罕見病治療藥物研發設立的特殊政策。獲得認定的藥物將享有注冊審評加速、注冊策略指導等多重政策支持。伊基奧侖賽注射液獲得ODD后可直接遞交新藥上市申請（NDA），有望縮短申報周期，盡早惠及中東地區患者。
馴鹿生物創始人、董事長兼首席執行官張金華女士表示："伊基奧侖賽注射液獲得沙特阿拉伯孤兒藥資格認定，再次體現了國際監管機構對其創新性和臨床價值的認可。沙特阿拉伯不僅是我們布局中東市場的重要起點，也是公司穩步推進國際化戰略的重要一步。我們將與當地監管機構、醫療機構及合作伙伴通力協作，加快推進伊基奧侖賽注射液在沙特的注冊審批進程，讓這一具有顯著療效和安全性的細胞治療藥品早日惠及當地患者。"
關于多發性骨髓瘤（ MM)
多發性骨髓瘤（MM）在全球是第二常見的血液系統惡性腫瘤。根據Globocan數據，2022年全球多發性骨髓瘤發病率為1.8/10萬，5年患病率為6.8/10萬。盡管當前抗骨髓瘤治療取得了進展，但MM仍大多無法治愈，且易多次復發，并傾向于對多種藥物類別產生耐藥性，給治療帶來了重大挑戰。因此，對于復發或難治性MM的治療，除了當前抗骨髓瘤療法外，仍迫切需要新的治療選擇，以實現深度且持久的療效。
關于伊基奧侖賽注射液（ FUCASO ）
FUCASO（伊基奧侖賽注射液）是一種針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞療法，以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜區、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活結構域。基于嚴格的分子結構篩選，通過全面的體內外功能評價，福可蘇®具有快速和強勁的療效，并有突出的體內持久存續性，可使患者獲得深度而持久的緩解，持續守護多發性骨髓瘤患者。
