上海2025年2月24日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰今日宣布，其在研肺纖維化療法口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑nerandomilast的上市申請(qǐng)已獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）的受理，用于治療成人特發(fā)性肺纖維化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF）。此前，該療法已被CDE納入優(yōu)先審評(píng)審批程序，以加速其在中國(guó)獲批上市的步伐。本次上市申請(qǐng)遞交是基于nerandomilast關(guān)鍵性III期臨床試驗(yàn)FIBRONEER?-IPF的積極結(jié)果，這是十年來(lái)首個(gè)達(dá)到主要終點(diǎn)的IPF III期臨床試驗(yàn)。IPF治療領(lǐng)域有望迎來(lái)下一代突破性療法。
IPF是一種嚴(yán)重的致死性肺部疾病，特征性的表現(xiàn)為肺纖維化程度持續(xù)增加、肺功能持續(xù)下降、呼吸癥狀加重，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。IPF的自然病程多變且無(wú)法預(yù)測(cè)，預(yù)后不佳，患者在確診后的中位生存期約為3年[1]，比大多數(shù)癌癥的5年生存率都低，因此又被稱(chēng)為"不是癌癥的癌癥"。目前，IPF直接的致病途徑尚不明確，治療手段一直十分有限。
Nerandomilast是勃林格殷格翰在研的新型PDE4B抑制劑，其通過(guò)抑制PDE4B酶發(fā)揮作用，該酶在肺部高度表達(dá)，并與纖維化和炎癥過(guò)程密切相關(guān)。通過(guò)抑制這些通路，nerandomilast展現(xiàn)了抗纖維化和抗炎的雙重效果，有望為IPF患者帶來(lái)臨床獲益。2022年，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）曾授予nerandomilast突破性療法認(rèn)定，凸顯了其在IPF治療中的潛力[2]。
Nerandomilast關(guān)鍵性III期臨床試驗(yàn)FIBRONEER?-IPF結(jié)果顯示：與安慰劑相比，接受在研化合物nerandomilast治療的第52周，患者的用力肺活量（FVC，mL）較基線的絕對(duì)變化達(dá)到了主要終點(diǎn)[3],[4]。研究結(jié)果將在今年稍晚時(shí)候公布。
勃林格殷格翰大中華區(qū)研發(fā)和醫(yī)學(xué)負(fù)責(zé)人張維博士表示："作為肺纖維化領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，勃林格殷格翰一直以患者需求為中心進(jìn)行研發(fā)創(chuàng)新，特發(fā)性肺纖維化一直是臨床上極具挑戰(zhàn)性的疾病，存在巨大的未被滿(mǎn)足的治療需求。Nerandomilast是我們繼維加特®之后研發(fā)的又一重磅抗纖維化創(chuàng)新藥物，它的到來(lái)標(biāo)志著IPF研發(fā)領(lǐng)域的突破性進(jìn)步。我們將與相關(guān)部門(mén)緊密合作，期待繼續(xù)以‘中國(guó)速度'推動(dòng)這款全球創(chuàng)新藥在中國(guó)獲批上市，為中國(guó)肺纖維化患者帶來(lái)全新治療選擇。"
關(guān)于特發(fā)性肺纖維化（IPF）
特發(fā)性肺纖維化（IPF）是一類(lèi)最常見(jiàn)的進(jìn)展性纖維化間質(zhì)性肺疾病（ILD），其臨床癥狀包括：活動(dòng)誘發(fā)的呼吸急促、持續(xù)干咳、胸部不適、疲勞和乏力。盡管被視為"罕見(jiàn)"病，但I(xiàn)PF影響了全球約三百萬(wàn)人[5],[6]。該疾病主要影響50歲以上的人群，且男性患者多于女性[6]。
關(guān)于nerandomilast
Nerandomilast是一款在研的口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑，正被開(kāi)發(fā)作為特發(fā)性肺纖維化（IPF）和進(jìn)展性肺纖維化（PPF）的潛在治療藥物[3]。Nerandomilast于2022年2月獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的特發(fā)性肺纖維化（IPF）突破性療法認(rèn)定[3]。
[1] Strongman H, Kausar I, Maher TM. Incidence, Prevalence, and Survival of Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis in the UK. Adv Ther. 2018 May;35(5):724-736. |
[2] Boehringer Ingelheim (2022) FDA Grants BI 1015550 Breakthrough Therapy Designation for Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Accessed August 2024. Available at: https://www.boehringer-ingelheim.com/us/human-health/lung-diseases/pulmonary-fibrosis/fda-grants-bi-1015550-breakthrough-therapy. |
[3] Richeldi L, et al. (2023) Design of a phase III, double-blind, randomised, placebo-controlled trial of BI 1015550 in patients with idiopathic pulmonary fibrosis (FIBRONEER-IPF). In: BMJ Open Respir Res. 2023; 10(1): e001563. |
[4] Boehringer Ingelheim (2024) A Study to Find Out Whether BI 1015550 Improves Lung Function in People With Progressive Fibrosing Interstitial Lung Diseases (PF-ILDs). Accessed August 2024. Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05321082?tab=results. |
[5] European Lung Foundation (2023) IPF - Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Accessed August 2024. Available at: https://europeanlung.org/en/information-hub/factsheets/ipf-idiopathic-pulmonary-fibrosis/ |
[6] Koudstaal T, Wijsenbeek MS. Idiopathic pulmonary fibrosis. Presse Med 2023; 52(3):104166. |
