上海2026年3月3日 /美通社/ -- 美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)勃林格殷格翰的圣赫途®（宗艾替尼片），用于治療HER2（ERBB2）酪氨酸激酶結(jié)構(gòu)域激活突變的晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者，該突變需通過FDA批準(zhǔn)的檢測方法確認(rèn)。[1]
該適應(yīng)癥在加速批準(zhǔn)通道下獲得批準(zhǔn)是基于客觀緩解率和緩解持續(xù)時間。該適應(yīng)癥的常規(guī)批準(zhǔn)將取決于在確證性臨床試驗中對其臨床獲益的進(jìn)一步驗證與闡述。[1]勃林格殷格翰目前正在開展Beamion LUNG?2 III期確證性臨床試驗，旨在評估宗艾替尼用于該患者人群一線治療的療效（NCT06151574）。
此次加速批準(zhǔn)基于Phase Ib期Beamion LUNG?1研究中一組初治患者（N=72）的數(shù)據(jù)。研究結(jié)果顯示，宗艾替尼的客觀緩解率為76%，其中11%的患者達(dá)到完全緩解，65%的患者達(dá)到部分緩解。[1]64%的患者緩解持續(xù)時間達(dá)到或超過6個月。[1]上述數(shù)據(jù)進(jìn)一步印證了圣赫途®于2025年8月獲得FDA加速批準(zhǔn)、用于經(jīng)治患者的臨床證據(jù)。
"作為首個用于HER2突變晚期非小細(xì)胞肺癌初治患者的靶向療法，宗艾替尼憑借其顯著的療效、可控的安全性、以及每日一次口服給藥方式，正在樹立新的治療標(biāo)準(zhǔn)。"Beamion LUNG?1研究協(xié)調(diào)研究者、美國德克薩斯大學(xué)MD Anderson癌癥中心胸部及頭頸腫瘤內(nèi)科主任、John Heymach博士表示，"現(xiàn)在，這些患者終于有了一種靶向治療方案，可以在確認(rèn)存在HER2突變后立即接受治療。"
"隨著圣赫途®獲批作為HER2突變晚期NSCLC患者的一線治療選擇，我們正在兌現(xiàn)改善這一罕見且有強(qiáng)侵襲性癌癥患者治療結(jié)局的承諾。"勃林格殷格翰執(zhí)行董事會主席兼人用藥品業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人Shashank Deshpande表示，"此次批準(zhǔn)標(biāo)志著HER2突變肺癌治療正邁向以靶向治療為基礎(chǔ)的個體化精準(zhǔn)醫(yī)療新階段，也體現(xiàn)了我們持續(xù)加速創(chuàng)新、致力于解決重大未滿足醫(yī)療需求的堅定承諾。"
HER2（ERBB2）突變約占非小細(xì)胞肺癌的2–4%，通常與不良預(yù)后及較高的腦轉(zhuǎn)移發(fā)生率相關(guān)。[2],[3],[4]HER2（ERBB2）的異常改變（包括突變、擴(kuò)增和過表達(dá)）會引發(fā)細(xì)胞異常增殖、抑制細(xì)胞凋亡，并促進(jìn)腫瘤的生長和擴(kuò)散。[2],[4]
"20多年前，我們首次認(rèn)識到HER2基因突變是少數(shù)肺癌患者的致病驅(qū)動因素之一。"GO2 for Lung Cancer的首席患者官Danielle Hicks表示，"其中約一半患者對當(dāng)前標(biāo)準(zhǔn)治療并不敏感。因此，為這類患者人群提供針對其疾病機(jī)制的治療方案至關(guān)重要。認(rèn)識并了解自身的生物標(biāo)志物尤為關(guān)鍵，因為這將有助于開啟更具個體化且更為有效的治療方案。"
在一線治療中，宗艾替尼顯示出可控的安全性特征，且與經(jīng)治患者中觀察并報告的安全性結(jié)果一致。因不良事件導(dǎo)致劑量中斷或停藥的患者為6%。在包含了292例HER2（ERBB2）突變NSCLC患者（包括初治及經(jīng)治患者）的合并安全性人群中，最常見（>20%）的不良反應(yīng)包括：腹瀉（54%）、皮疹（28%）、肝毒性（27%）、疲勞（25%）、惡心（23%）、肌肉骨骼疼痛（21%）、上呼吸道感染（20%）[1]
FDA已授予宗艾替尼突破性療法認(rèn)定，用于一線治療HER2（ERBB2）突變的晚期非小細(xì)胞肺癌患者。此外，F(xiàn)DA還向宗艾替尼授予局長國家優(yōu)先審評券（Commissioner's National Priority Voucher），進(jìn)一步凸顯其在該罕見且有強(qiáng)侵襲性癌癥領(lǐng)域滿足患者的關(guān)鍵醫(yī)療需求方面的潛力。
關(guān)于HER2（ERBB2）突變非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）
肺癌是全球致死率最高的惡性腫瘤類型之一，[4]預(yù)計到2040年，全球肺癌發(fā)病人數(shù)將超過300萬例。[5]非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）是最常見的肺癌類型。[2]由于該疾病往往在晚期才被確診，確診后五年生存率不足10%。[6],[7]晚期非小細(xì)胞肺癌患者在日常生活中常面臨顯著的身體、心理及情緒方面的負(fù)面影響。[8],[9],[10] 目前，晚期NSCLC患者在治療選擇方面仍存在較高的未滿足醫(yī)療需求，亟需更多有效的治療方案。
約有多達(dá)4%的肺癌由HER2（ERBB2）突變（基因異常）所驅(qū)動。[2]HER2（ERBB2）基因突變可導(dǎo)致蛋白過度表達(dá)和過度激活，進(jìn)而引發(fā)細(xì)胞異常增殖、抑制細(xì)胞凋亡，并促進(jìn)腫瘤的生長和擴(kuò)散。[2]
關(guān)于圣赫途®（宗艾替尼片）
圣赫途®（宗艾替尼片）是一種不可逆酪氨酸激酶抑制劑（TKI），可選擇性抑制 HER2（ERBB2），同時保留野生型 EGFR，從而有助于降低相關(guān)毒性反應(yīng)。[1],[11]圣赫途®已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，成為首個口服給藥、用于HER2（ERBB2）突變晚期非小細(xì)胞肺癌成人患者的靶向治療。
通過基于二代測序（NGS）的全面生物標(biāo)志物檢測，可識別 HER2（ERBB2）突變的晚期非小細(xì)胞肺癌患者，從而確定其是否適合接受圣赫途®治療。[1],[4]
目前，宗艾替尼正在多項臨床研究中接受評估，覆蓋不同疾病階段及多種攜帶 HER2 異常的晚期實(shí)體瘤。其中，Beamion LUNG?2 是一項正在開展的 III 期對照研究，旨在評價宗艾替尼用于攜帶HER2酪氨酸激酶結(jié)構(gòu)域突變的晚期 NSCLC 患者的一線治療（NCT06151574）。此外，Beamion LUNG?3為一項III期臨床試驗，旨在評價宗艾替尼作為單藥用于攜帶HER2（ERBB2）突變的早期、可切除NSCLC（II–IIIB 期）患者（NCT07195695）的輔助治療。
關(guān)于勃林格殷格翰在腫瘤學(xué)領(lǐng)域
勃林格殷格翰致力于推動具有深遠(yuǎn)意義的科學(xué)進(jìn)步，為癌癥患者生活帶來變革，最終實(shí)現(xiàn)治愈各類癌癥。公司世世代代推動科學(xué)創(chuàng)新的承諾，在穩(wěn)健的癌細(xì)胞靶向與免疫腫瘤學(xué)在研療法產(chǎn)品線，以及巧妙的聯(lián)合療法策略中得到生動體現(xiàn)。在腫瘤學(xué)領(lǐng)域，勃林格殷格翰矢志不渝地構(gòu)建廣泛合作研究網(wǎng)絡(luò)，積極尋求多元化的創(chuàng)新思路，這對于攻克極具挑戰(zhàn)且影響巨大的癌癥研究領(lǐng)域至關(guān)重要。簡而言之，對于勃林格殷格翰，攻克癌癥關(guān)乎當(dāng)前和未來的世世代代。
關(guān)于勃林格殷格翰與中國生物制藥的戰(zhàn)略合作
勃林格殷格翰與中國生物制藥建立戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，致力于為中國大陸市場帶來創(chuàng)新的腫瘤療法。此次合作將憑借雙方的互補(bǔ)優(yōu)勢，為中國的癌癥患者提供更多更好的治療方案。雙方將合作勃林格殷格翰多個處于臨床開發(fā)晚期階段的創(chuàng)新腫瘤產(chǎn)品。宗艾替尼是勃林格殷格翰和中國生物制藥在中國大陸的戰(zhàn)略合作產(chǎn)品之一。
[1] HERNEXEOS Prescribing Information. |
[2] Baraibar I, et al. Novel drugs targeting EGFR and HER2 exon 20 mutations in metastatic NSCLC. Crit Rev Oncol Hematol. 2020;148:102906. |
[3] Li, B.T. et al. Trastuzumab Deruxtecan in HER2-Mutant Non–Small-Cell Lung Cancer. N Engl J Med. 2022;386:241–51. |
[4] Zeng J, Ma W, Young RB, Li T. Targeting HER2 genomic alterations in non-small cell lung cancer. J Natl Cancer Cent. 2021;1(2):58-73. |
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[11] Wilding B, Woelflingseder L, Baum A, et al. Zongertinib (BI 1810631), an Irreversible HER2 TKI, Spares EGFR Signaling and Improves Therapeutic Response in Preclinical Models and Patients with HER2-Driven Cancers. Cancer Discov. 2025;15(1):119-138. doi:10.1158/2159-8290.CD-24-0306 |
