美國紐約2023年10月31日 /美通社/ -- 近日，勃林格殷格翰旗下罕見皮膚病創(chuàng)新靶向生物制劑圣利卓®（通用名：佩索利單抗注射液）贏得2023年蓋倫獎（Prix Galien USA）“最佳罕見病產(chǎn)品/孤兒藥”大獎。在全球范圍內(nèi)，該獎項(xiàng)被認(rèn)為相當(dāng)于生物研究與創(chuàng)新領(lǐng)域的諾貝爾獎。
2023年蓋倫獎頒獎儀式于10月26日在美國紐約舉行，該獎項(xiàng)是生物醫(yī)學(xué)研究和創(chuàng)新領(lǐng)域的最高榮譽(yù)，旨在表彰為人類健康做出的杰出科學(xué)創(chuàng)新。此次斬獲“最佳罕見病產(chǎn)品/孤兒藥”大獎是對圣利卓®創(chuàng)新的臨床價值和公司在罕見病研發(fā)領(lǐng)域做出貢獻(xiàn)的巨大認(rèn)可！
泛發(fā)性膿皰型銀屑病（GPP）是一種罕見的、復(fù)發(fā)性或持續(xù)發(fā)作的皮膚疾病[1].[2]。據(jù)統(tǒng)計，在中國約100,000人中有1~2人患GPP[3]。與斑塊狀銀屑病不同，GPP的臨床表現(xiàn)為患者皮膚會廣泛爆發(fā)膿皰，并有痛感，而且可能伴發(fā)高熱等全身癥狀。同時，GPP可反復(fù)發(fā)作，也可呈持續(xù)性發(fā)病，并可能伴發(fā)肝腎損害，也可因繼發(fā)感染、器官功能衰竭而危及生命。
圣利卓®于2022年底在中國獲批上市，用于治療GPP發(fā)作，填補(bǔ)了該疾病領(lǐng)域的重大臨床空白。圣利卓®是一種靶向作用于IL-36受體的人源化單克隆抗體，IL-36信號通路與GPP的發(fā)病機(jī)制密切相關(guān)，IL-36是導(dǎo)致炎癥循環(huán)、皮膚炎癥、膿皰形成和異常組織重構(gòu)的主要細(xì)胞因子。圣利卓®通過與IL-36受體結(jié)合，阻斷IL-36通路活化產(chǎn)生的炎癥反應(yīng)，從而抑制GPP的炎癥信號通路，實(shí)現(xiàn)膿皰和皮損的快速清除。
圣利卓®全球關(guān)鍵性Effisayil? 1 II期臨床研究是全球首項(xiàng)針對GPP發(fā)作患者進(jìn)行的國際多中心、雙盲、隨機(jī)對照研究[4]，覆蓋了全球12個國家/地區(qū)，包括中國。研究表明：54.3%的患者經(jīng)圣利卓®治療1周便達(dá)到膿皰清除；42.9%的患者經(jīng)圣利卓®治療1周可達(dá)到皮膚癥狀清除或幾乎清除。同時在整個研究中，圣利卓®的安全性數(shù)據(jù)是可接受的，患者常見的不良事件包括發(fā)熱和輕度至中度感染。
值得一提的是，得益于中國政府鼓勵創(chuàng)新和新藥加速審評審批政策的推進(jìn)，圣利卓®是勃林格殷格翰中國首個與全球同步研發(fā)、同步注冊、同步獲批的創(chuàng)新產(chǎn)品。今年5月，勃林格殷格翰已正式向中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）遞交圣利卓®新適應(yīng)癥上市申請，用于預(yù)防GPP發(fā)作。此次新適應(yīng)癥遞交上市申請?jiān)缬跉W美日，使得圣利卓®成為首個全球同步研發(fā)并率先在華遞交上市申請的全球新藥，開創(chuàng)了行業(yè)先河！
[1] Kharawala S, et al. The clinical, humanistic, and economic burden of generalized pustular psoriasis: a structured review. Exp Rev Clin Immunol. 2020;16(3):239-252. |
[2] Bachelez, H. Pustular psoriasis: the dawn of a new era. Acta Derm Venereol. 2020;100(3):adv000343 |
[3]《我國泛發(fā)性膿皰型銀屑病的患病率和疾病負(fù)擔(dān)調(diào)查：一項(xiàng)基于全國2012-2016年城鎮(zhèn)醫(yī)療保險數(shù)據(jù)的估算》，中華醫(yī)學(xué)會第二十七次全國皮膚性病學(xué)學(xué)術(shù)年會，2021年6月 |
[4] Bachelez H et al. Trial of Spesolimab for Generalized Pustular Psoriasis. NEJM. 2021;385:2431-40. |
