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預計將于2023年上半年獲得在歐洲經濟區的上市許可
荷蘭萊頓2022年10月29日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（簡稱為"Pharming"或"公司"，阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PHARM/納斯達克股票代碼：PHAR）宣布，歐洲藥品管理局（EMA）下屬的人用藥品委員會（CHMP）已批準對leniolisib"上市許可申請"（MAA）的加速科學評估。該申請于2022年10月初提交，針對研究性藥物leniolisib，這是一種口服選擇性磷氨醇3激酶δ（PI3Kδ）抑制劑，用于治療12歲及以上的青少年和成人中罕見的原發性免疫缺陷病癥原發性磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）綜合征（APDS）。
2022年8月1日，Pharming宣布歐洲藥品管理局人用藥物產品委員會（CHMP）授予Leniolisib加速評估許可。加速評估將審查時間從210天縮短到150天。如果EMA認定該產品對公共衛生，特別是對治療創新具有重大意義，則將應要求批準該上市許可申請的加速評估。預計將在2023年上半年獲得在歐洲經濟區的Leniolisib的上市許可授權。
此次上市許可申請得到了2022年2月2日宣布的II/III期研究積極數據的支持，該數據滿足APDS患者的淋巴結大小縮小和初始B細胞比例增加的共同主要終點。此外，此研究的安全數據表明，參與者對leniolisib具有良好的耐受性。作為上市許可申請的一部分，Pharming還提交了一項長期開放標簽擴展臨床試驗的數據，該試驗針對接受Leniolisib治療的APDS患者進行。
Pharming首席醫學官、醫學博士、公共衛生碩士Anurag Relan對此評論道：
EMA批準加速評估我們的上市許可申請，這凸顯了Pharming在推動leniolisib成為APDS成人和青少年患者的靶向治療藥物的持續承諾。我們預計leniolisib將滿足APDS患者尚未得到滿足的需求，他們目前依靠支持性療法來治療其主要癥狀。 這項評估是Pharming為醫療保健提供商及其患者提供leniolisib全球服務的努力中的一個關鍵里程碑。我們期待在整個監管流程中根據需要與歐洲藥品管理局合作。"
