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荷蘭萊頓2022年8月3日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（簡稱為"Pharming"或"公司"，阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PHARM；納斯達克股票代碼：PHAR）宣布，歐洲藥品管理局（EMA）屬下的人用藥品委員會（CHMP）已批準對leniolisib"上市許可申請"（MAA）的加速評估。Leniolisib已被研究用于在歐洲經(jīng)濟區(qū)（EEA）治療成人和12歲及以上少年的PI3K德爾塔過度活化綜合征（APDS），這是一種罕見的原發(fā)性免疫缺陷。Pharming正按計劃在2022年10月向EMA提交其leniolisib"上市許可申請"。
加速評估將CHMP的"上市許可申請"審查時間從210天縮短到150天。 如果EMA認定該產(chǎn)品對公共衛(wèi)生和治療創(chuàng)新有重大意義，則將應要求批準該"上市許可申請"的加速評估。
leniolisib的臨床開發(fā)包括該產(chǎn)品II/III期研究的積極數(shù)據(jù)，在目標患者人群中滿足其評估的淋巴結大小縮小和免疫缺陷修正的共同主要終點。其主要療效結果表明，與安慰劑相比，leniolisib的臨床療效較基線顯著降低了淋巴結病變指數(shù)直徑乘積（SPD）的log10轉變之和（p=0.0012），并使免疫功能紊亂正常化，證據(jù)是初始B細胞的比例較基線增加（p<0.0001）。淋巴結病病變縮小和初始B細胞比例增加對患者非常重要，因為它們指示出APDS疾病標志物是否減少。
在該研究中，leniolisib一般耐受性良好，兩個治療組的大多數(shù)不良事件被歸為輕度。沒有導致停止研究性治療的不良事件，沒有引起任何死亡，leniolisib組的嚴重不良事件（SAE）發(fā)生率低于安慰劑組。沒有任何嚴重不良事件疑似與研究性治療有關。
Pharming首席醫(yī)學官Anurag Relan對此評論道：
"leniolisib加速監(jiān)管審查的批準強調了APDS患者未被滿足的高需求，該產(chǎn)品可能是首個被批準治療這種罕見疾病的藥物。這是APDS社區(qū)和Pharming的一個重要里程碑，它以我們于2022年2月首次報告的II/III期成功數(shù)據(jù)為依據(jù)。我們仍然專注于推進leniolisib通過監(jiān)管審查流程，我們將于今年10月提交"上市許可申請"，因為我們旨在使這個重要的新產(chǎn)品用于歐洲的免疫學家、血液學家和患者。"
