用于治療復發或難治性塞扎里綜合征或晚期蕈樣肉芽腫
上海2022年10月28日 /美通社/ -- 協和麒麟宣布，惠爾金®（莫格利珠單抗）已獲國家藥品監督管理局（NMPA）的正式批準，用于治療既往接受過系統性治療的復發或難治性塞扎里綜合征（SS）或晚期（III/IV）蕈樣肉芽腫（MF）成人患者[2]。惠爾金®是中國首個也是唯一獲批用于治療SS和MF的靶向CCR4的生物制劑[1]。莫格利珠單抗是一款同類首創的人源化單克隆抗體（mAb），靶向C-C趨化因子受體4（CCR4）[3]，后者是在SS和MF癌癥細胞上存在持續表達的一種蛋白質[4],[5],[6]。一旦惠爾金®與CCR4相結合，會在人體免疫系統中激活更多的免疫細胞，進而破壞癌細胞[7]。
皮膚T細胞淋巴瘤（CTCL）屬于罕見型非霍奇金淋巴瘤，SS和MF是CTCL的最常見的兩種亞型[8]，可累及患者皮膚、血液、淋巴結和內臟器官[9]。CTCL較罕見，每10萬人中約有24名患者[10]。歐洲MF的年發病率約為1/11萬~1/35萬[11]，而SS的年發病率為1/1000萬[12]。這兩種亞型加起來約占所有CTCL病例的65%[9]。患者普遍生活質量差、誤診率高且晚期缺乏靶向治療藥物，通常會出現皮損、發癢、疼痛以及不可預知的皮膚癥狀，并可能會導致進一步的并發癥，從而影響他們的預期壽命[3]，[13]。由于CTCL與濕疹及牛皮癬等常見皮膚病相似[14]，患者平均需要2-7年才能得到確診[15]。晚期患者的預后明顯更差，約半數患者（52%）的生存期僅為5年[16]。
協和麒麟中國總經理李韻表示："惠爾金®于2021年7月獲得藥品審評中心授予的優先審評資格，現已獲國家藥品監督管理局的正式批準。我們感謝監管機構對莫格利珠單抗的加速批準，這展示了政府為具有高度未被滿足醫療需求的中國患者帶來創新藥物的決心。這也為中國的塞扎里綜合征和蕈樣肉芽腫患者帶來了希望，他們將能獲得我們這款同類首創藥物。協和麒麟通過追求生命科學和技術的進步來創造新的價值，我們致力于將更多創新性藥物帶入中國，從而造福廣大中國患者。"
中國醫學科學院腫瘤醫院石遠凱教授表示："塞扎里綜合征和蕈樣肉芽腫給患者的生活質量帶來了沉重的負擔。莫格利珠單抗的獲批上市，將為中國這類患者帶來一種全新作用機制的治療選擇。莫格利珠單抗改善了患者癥狀和生活質量，患者的皮膚病變和血液學指標對莫格利珠單抗治療呈現出顯著和持久的效果，中位無進展生存期顯著延長。"
此次獲批是基于MAVORIC研究的結果。該研究是目前針對SS和MF患者最大規模的臨床試驗[3]。研究結果表明，惠爾金®組患者的疾病控制時間是對照藥物伏立諾他組患者的兩倍多（中位無進展生存期：7.7個月 vs 3.1個月)[3]。在處于各疾病階段的MF/SS患者中，惠爾金®的應答率均高于伏立諾他*[3]。惠爾金®和伏立諾他組患者的確認總緩解率分別為28%和5%（p<0.001）[3]。惠爾金®的總體耐受性良好，安全性可控[2]，[17]。
MAVORIC研究還評估了患者報告的癥狀體驗和生活質量（QoL）。結果表明，與接受伏立諾他治療的患者相比，接受惠爾金®的患者在癥狀、情緒、功能和整體生活質量方面均得到改善，體現在大部分功能和癥狀領域。總體而言，這些研究結果表明，與伏立諾他組相比，惠爾金®組患者的疾病及癌癥特異性狀況相關生活質量和總生活質量均得到改善，同時生活質量快速惡化的風險呈具有統計學意義的顯著降低[18]。
