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荷蘭萊頓2022年4月4日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（以下簡稱為"Pharming"或"公司"）（阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PHARM/納斯達克股票代碼：PHAR）公布了Leniolisib的II/III期關鍵性試驗新數據，這種藥物旨在用于治療一種稱為PI3Kδ過度活化綜合征（APDS）的原發性免疫缺陷。公司首席研究員V. Koneti Rao醫學博士是馬里蘭州貝塞斯達國立衛生研究院原發性免疫缺陷診所的一名工作人員醫生，他在2022年臨床免疫學學會（CIS）年度會議上發表演講時分享了最新研究結果。
正如2022年2月2日宣布的結果，由諾華制藥（Novartis）實施的跨國、三盲、隨機、安慰劑對照、隨機III期臨床試驗已達到其共同主要終點，試驗評估了淋巴結尺寸的減小和免疫缺陷的校正。淋巴結病病變縮小和初始B細胞比例增加在這一人群中非常重要，因為它們指示出APDS疾病標志物是否減少。這些共同主要終點于基線公布85天之后，在CIS年會上首次發布：
受試藥物耐受性良好。沒有導致停止研究性治療的不良事件，沒有引起任何死亡，Leniolisib組的嚴重不良事件（SAE）發生率低于安慰劑組。沒有任何嚴重不良事件疑似與研究性治療有關。
紐約西奈山醫學院David S. Gotteman免疫學教授Charlotte Cunningham-Rundles博士（醫學博士）表示：
"Leniolisib在治療APDS的III期臨床研究中取得了如此積極的結果，這是個好消息。能夠看到這種藥物可以特別針對這種疑難雜癥，既能改善治療效果，又減少患者癥狀，這真的非常令人鼓舞。我們為APDS患者量身定制的這一治療藥物取得了重大進展，這是我們期待已久的一項里程碑。"
Pharming計劃于2022年第二季度開始向全球監管機構提交Leniolisib的相關文件，獲得批準后，我們將于2023年第一季度在美國啟動這項療法，并于2023年下半年開始在歐洲陸續啟動。
Pharming首席醫學官Anurag Relan對此評論道：
"Leniolisib在兩個共同主要終點上均取得了顯著功效，并在參與試驗的APDS患者中表現出良好耐受性，Pharming對此倍感喜悅。該藥物獲批將能夠解決這種罕見疾病患者尚未得到滿足的治療需求，這些患者目前只能依靠抗生素和免疫球蛋白補償療法進行支持性治療。除了與全球監管機構密切合作，將Leniolisib提供給眾多免疫學家、血液學家及其患者之外，我們還將繼續通過我們的開放標簽擴展研究及兩項其他研究來開發這種療方法。這些研究將招募12周歲以下的兒童患者，并有可能擴大藥物臨床實驗的地理范圍。"
