深信生物宣布 IN026 獲 FDA 臨床試驗許可，開闢 mRNA 療法在慢性代謝疾病領(lǐng)域的新方向

IN026 是一款針對難治性痛風(fēng)的潛在 first-in class mRNA 療法，標(biāo)誌著深信生物自主研發(fā)的 mRNA-LNP 平臺正式進入全新治療類別。

香港、中國深圳和美國馬薩諸塞州劍橋市 2026年3月17日 /美通社/ -- 專註於 RNA 藥物研發(fā)的臨床階段生物科技公司深信生物今日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)其 mRNA 候選藥物 IN026 的臨床試驗（IND）申請。IN026 是一款針對難治性痛風(fēng)的在研 mRNA 療法。此次 IND 獲批后，公司將在 1 期臨床試驗中系統(tǒng)評估 IN026 在這一治療需求未被滿足的患者群體中的安全性、耐受性、葯代動力學(xué)及藥效學(xué)特徵。

IN026 通過將編碼尿酸氧化酶（UOX）的 mRNA 遞送至肝臟，在體內(nèi)實現(xiàn)尿酸的系統(tǒng)性降解。

「難治性痛風(fēng)是一種可嚴(yán)重影響患者行動能力和生活質(zhì)量的疾病，現(xiàn)有治療藥物往往因免疫原性、耐受性及療效衰減等問題而效果受限。」深信生物首席醫(yī)學(xué)官 Michael Beckert 表示，「我們很高興能推動 IN026 進入臨床開發(fā)階段，這是我們?yōu)橥黄片F(xiàn)有治療瓶頸而邁出的關(guān)鍵一步，它代表了我們在潛在 first-in-class mRNA 療法領(lǐng)域的重要進展。」

「我們創(chuàng)立深信生物的初心，是堅信 mRNA 作為一種新型的藥物形式，能夠解決傳統(tǒng)藥物無法應(yīng)對的醫(yī)學(xué)挑戰(zhàn)。」深信生物創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官李林鮮博士表示，「隨著 IN026 進入臨床開發(fā)，我們正在開啟基於 mRNA 的蛋白替代療法的新篇章，旨在實現(xiàn)重複給葯及慢性病長期管理。」

關(guān)於難治性痛風(fēng)

難治性痛風(fēng)，是指患者在接受規(guī)範(fàn)化降尿酸藥物治療后，仍反覆發(fā)作，存在進展性痛風(fēng)石，或血尿酸水平無法達(dá)標(biāo)。這部分患者存在高度未滿足的臨床需求。據(jù)估算，2026 年全球約有 190 萬難治性痛風(fēng)患者，約佔所有痛風(fēng)患者的 3%。

關(guān)於 IN026

IN026 是一款旨在治療難治性痛風(fēng)的在研 mRNA 療法。通過將編碼尿酸氧化酶（UOX）的 mRNA 遞送至肝臟，利用表達(dá)的 UOX 促進體內(nèi)尿酸的系統(tǒng)性降解。依託深信生物自主開發(fā)、專為重複給葯和長期疾病控制而設(shè)計的 mRNA-LNP（信使核糖核酸-脂質(zhì)納米顆粒）技術(shù)平臺，IN026 有望成為針對難治性痛風(fēng)及其他慢性代謝疾病的潛在 first-in-class mRNA 蛋白替代療法。

關(guān)於深信生物

深信生物是一家臨床階段的生物科技公司，致力於通過加速平臺與管線創(chuàng)新的良性循環(huán)，推動 RNA 藥物的發(fā)展，從而改善全球患者的生活。依託深厚且持續(xù)擴充的知識產(chǎn)權(quán)積累，公司成功打造了自主的 RNA 遞送與工程平臺，擁有超過 6,000 種的化學(xué)結(jié)構(gòu)多樣的可電離脂質(zhì)庫、靶向 LNP 遞送系統(tǒng)以及前沿的 mRNA 技術(shù)。憑藉從藥物發(fā)現(xiàn)到 cGMP 生產(chǎn)的垂直整合能力，深信生物在技術(shù)深度、開發(fā)速度及資本效率方面具備顯著優(yōu)勢。公司正在推進涵蓋慢性疾病治療、體內(nèi)免疫療法和疫苗等多個領(lǐng)域的豐富 mRNA 研發(fā)管線。截至目前，深信生物累計融資規(guī)模已達(dá) 1.5 億美元，可支持關(guān)鍵臨床里程碑的推進。同時，公司正積極尋求戰(zhàn)略融資與合作夥伴，以加速研發(fā)管線的進一步拓展。

前瞻性聲明

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