-該合作將雙方在研發與產業化方面的互補能力相結合，共同開發并商業化下一代長效Factor XI（FXI）靶向小干擾RNA（siRNA）療法SRSD107，用于治療血栓及血栓栓塞性疾病。
-根據協議條款，靖因藥業將獲得CRISPR Therapeutics（納斯達克股票代碼：CRSP）支付的9500萬美元現金及現金等價物作為首付款，并有資格獲得超8億美元的預付款和里程碑付款。雙方將以50-50的成本和利潤分攤機制共同開發SRSD107。此外，協議還授予CRISPR Therapeutics在未來獨家引進最多兩個額外siRNA項目的優先授權權利。
圣地亞哥、上海、瑞士楚格和波士頓2025年5月20日 /美通社/ -- 靖因藥業是一家處于臨床階段、專注于開發面向全球市場創新小干擾RNA（siRNA）療法的生物技術公司；CRISPR Therapeutics（納斯達克股票代碼：CRSP）是一家專注于為嚴重疾病開發變革性基因療法的生物制藥公司。今日，雙方宣布達成戰略合作伙伴關系，將攜手推進siRNA療法的聯合開發與商業化進程。
靖因藥業執行董事首席執行官冀群升博士表示："我們非常高興與CRISPR達成此次合作。CRISPR Therapeutics是基因療法開發領域公認的全球領導者。血栓性疾病存在大量未被滿足的醫療需求，SRSD107展示的令人鼓舞的1期臨床數據，進一步驗證了其作為靶向凝血因子XI（FXI）同類最佳療法的潛力。冀博士補充道， "靖因藥業致力于為全球患者提供創新治療方案。此次合作將充分發揮雙方優勢，攜手加速新一代siRNA療法的全球開發與臨床轉化。"
CRISPR Therapeutics董事長兼首席執行官Samarth Kulkarni博士表示："我們很高興與靖因藥業建立合作關系，并在近期公布的CTX310項目（靶向ANGPTL3）令人振奮的頂線數據基礎上，進一步拓展我們在心血管疾病領域的管線布局。"凝血因子XI是一個創新且極具吸引力的靶點，在治療影響全球數以百萬計患者的血栓性疾病方面展現出巨大潛力。他進一步指出："SRSD107有望成為同類最佳療法，憑借更低的給藥頻率和更優的臨床獲益，為臨床治療帶來重大突破。靖因藥業在siRNA平臺方面的前沿技術與我們現有的研發能力高度互補，進一步豐富了我們的治療技術平臺，助力我們開發更廣泛的變革性基因療法。"
"由于心血管疾病、惡性腫瘤、和高凝狀態等基礎疾病的存在，大量患者面臨潛在的致死性血栓栓塞性事件風險。其中相當一部分患者由于擔憂出血風險或用藥依從性問題，未能獲得治療或充分治療。"TIMI研究組資深研究員、布里格姆婦科醫院心臟病科主任、哈佛醫學院副教授Christian T. Ruff醫學博士表示，"SRSD107有望成為一款具有差異化優勢的療法，其特點包括出血風險更低、給藥頻率更低，患者依從性更高、無腎臟清除或藥物相互作用擔憂、并且具備更佳的可逆性，從而進一步降低出血風險的可能性。這些優勢使其有望在現有療法及靶向FXI其它療法中脫穎而出。"
SRSD107是一款新一代的長效siRNA療法，旨在選擇性抑制凝血因子XI（FXI）。FXI靶點在病理性血栓形成中起關鍵作用，但對正常止血功能的影響較小。通過靶向FXI，SRSD107有望在降低血栓事件發生的同時，顯著減少出血風險，展現出有別與凝血因子X活性（FXa）抑制劑的治療優勢。SRSD107的潛在適應癥廣泛，包括房顫、靜脈血栓栓塞癥（VTE）、腫瘤相關性血栓、接受血液透析的終末期腎病患者，以及因出血風險限制現有治療手段的重大骨科手術人群。
目前，SRSD107已完成兩項1期臨床試驗，結果顯示單次給藥安全性且耐受性良好。相關研究成果已在2025年美國心臟病學會（ACC）年會和2024年美國血液學會(ASH)年會上發布。SRSD107的2期臨床試驗正在啟動，旨在評估其在膝關節置換術患者中預防靜脈血栓栓塞癥（VTE）的安全性和有效性。該研究將為確認其抗凝臨床獲益及后續關鍵性試驗的劑量選擇提供臨床科學依據。
雙方將以50:50的成本與利潤分成模式，共同推進SRSD107的開發。根據協議，CRISPR將負責該產品在美國的商業化，靖因則負責大中華區市場。
此外，CRISPR擁有提名最多兩個siRNA靶點的權利，并可選擇主導后續的臨床開發與商業化。靖因將有資格獲得與項目進展掛鉤的里程碑付款、附帶條件的激勵付款，以及按銷售額分級計算的版稅收入。
關于血管栓塞
血栓形成是血管內限制血液流動的血凝塊，可發生在動脈或靜脈循環中，是大多數心肌梗死、缺血性腦卒中和靜脈血栓栓塞癥（VTE）的共同病理基礎。全球有四分之一的人死于血栓栓塞引發的疾病。[1]
關于SRSD107注射液
SRSD107注射液是一款靖因藥業擁有自主知識產權的雙鏈小干擾核酸（siRNA）藥物。通過特異性肝靶向人凝血因子XI（FXI ）mRNA，抑制FXI的蛋白表達，阻斷內源性凝血途徑的激活，從而達到抗凝血作用。臨床前試驗數據顯示，單次皮下注射SRSD107，可降低外周血FXI濃度近100%，且持續時間可長達半年，同時未見出血。SRSD107兼具強效持久作用和良好的安全性，有望成為潛在的同類首創（First-in Class）和同類最佳（Best-in-Class）新一代更安全的抗凝藥物。
關于靖因藥業
靖因藥業 (Sirius Therapeutics) 是一家臨床階段的生物技術公司，以人類健康福祉為使命，致力開發顛覆慢病防治的siRNA新療法的領軍者。目前已進入臨床開發階段的產品包括用于治療血栓栓塞性疾病的SRSD107，高脂蛋白(a)的SRSD216，和血脂異常的SRSD101。
成立于2021年，由國際卓越的管理團隊和全球知名醫療健康投資機構孵化。公司采取國際化的戰略定位，匯聚中美兩地在小核酸療法領域的人才和資源的優勢，建立了以美國為源頭創新發現中心，中國為全球轉化醫學中心的布局。利用其小核酸藥物研發核心技術平臺，開發了多個具有同類首創或同類最佳潛質的差異化全球競爭優勢的產品管線。公司已累計融資近1.5億美元。欲了解更多信息，請訪問www.siriusrna.com
關于CRISPR Therapeutics
自十多年前成立以來，CRISPR Therapeutics已從一家致力于推進基因編輯計劃的研究型公司發展成為一家行業領導者，并慶祝了全球首個CRISPR基因療法獲批的歷史性時刻。該公司擁有多元化的產品候選組合，涵蓋廣泛的疾病領域，包括血紅蛋白病、腫瘤學、再生醫學、心血管疾病、自身免疫疾病和罕見病。2018年，CRISPR Therapeutics將首個CRISPR/Cas9基因編輯療法推進臨床，用于研究鐮狀細胞病和輸血依賴性β地中海貧血的治療。自2023年底起，CASGEVY®（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）在多個國家獲批，用于治療符合條件的鐮狀細胞病或輸血依賴性β地中海貧血患者。諾貝爾獎得主的CRISPR技術徹底改變了生物醫學研究，代表了一種經過臨床驗證的強大方法，具有潛力創造一類全新的、可能具有變革性的藥物。為了加速和擴大其努力，CRISPR Therapeutics與Vertex Pharmaceuticals等領先公司建立了戰略合作伙伴關系。CRISPR Therapeutics AG總部位于瑞士楚格，其全資子公司CRISPR Therapeutics, Inc.位于美國，研發業務則設在美國馬薩諸塞州波士頓和加利福尼亞州舊金山。欲了解更多信息，請訪問www.crisprtx.com。
引用文獻：
1. Lozano R, Naghavi M, Foreman K, et al. Global and regional mortality from 235 causes of death for 20 age groups in 1990 and 2010: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2010. Lancet. 2012;380, 2095-1128.
