北京2025年1月13日 /美通社/ -- 強(qiáng)生公司今日宣布，旗下創(chuàng)新治療藥物博珂® (厄達(dá)替尼片)正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療攜帶易感型FGFR3基因變異，且既往接受至少一線含抗PD-1或抗PD-L1期間或之后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的手術(shù)不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（UC）成人患者[2]。
厄達(dá)替尼片是一款新型靶向治療藥物，可顯著改善攜帶FGFR3基因變異患者的總生存期和無進(jìn)展生存期[2]，為既往治療選擇有限的患者提供了全新的治療方案。值得注意的是，針對晚期膀胱癌患者，2024年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會和2024年歐洲泌尿外科學(xué)會發(fā)布的指南均特別指出，患者確診后應(yīng)盡早進(jìn)行分子/基因檢測，以提供更加精準(zhǔn)的治療決策，避免病情延誤，影響后續(xù)治療[1,3,4]。
強(qiáng)生創(chuàng)新制藥中國區(qū)總裁Cherry Huang女士表示："博珂®印證了靶向治療為晚期膀胱癌患者帶來的顯著獲益以及廣闊的應(yīng)用前景，突出了FGFR基因檢測在轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌診療中的重要意義。作為該領(lǐng)域的重要里程碑，此次獲批彰顯了強(qiáng)生持續(xù)推進(jìn)腫瘤領(lǐng)域精準(zhǔn)治療、改善患者生存獲益的長期承諾。未來，我們將繼續(xù)聚焦于擁有重大未滿足醫(yī)療需求的領(lǐng)域，以科學(xué)領(lǐng)拓醫(yī)藥未來，全力推動腫瘤全生命周期管理，致力于讓腫瘤成為一種可控、可治愈的慢性疾病。
膀胱癌是中國男性十大常見腫瘤之一[5]，其中最常見的類型是尿路上皮癌[6]，約占90%[2]。約有20%的轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者攜帶FGFR基因變異[7]。轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者的預(yù)后通常較差，晚期轉(zhuǎn)移患者的五年生存率僅5%[8]。
此次博珂®獲批是基于一項(xiàng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)THOR（BLC3001）研究[2,9]。其主要研究終點(diǎn)總生存期(OS)結(jié)果顯示，與化療相比，接受厄達(dá)替尼治療的患者在OS方面有統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著改善，厄達(dá)替尼顯著延長了OS（中位OS為12.1個(gè)月，對比化療組中位OS 7.8個(gè)月（HR=0.64; 95% CI, 0.47-0.88; p=0.0050））。這表示接受厄達(dá)替尼治療的患者相比化療組，死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了36%。接受厄達(dá)替尼治療的患者在中位無進(jìn)展生存期（PFS）方面也有所改善，為5.6個(gè)月（95% CI, 4.4 - 5.7），對比化療組2.7個(gè)月（95% CI, 1.8 - 3.7）。此外，客觀緩解率（ORR）也有所改善，厄達(dá)替尼治療組為35.3%，對比化療組8.5%（相對獲益，4.16; 95% CI, 2.27-7.64）[2,9]。
研究顯示，厄達(dá)替尼片的安全性總體可控。最常見的不良反應(yīng)（≥20%）包括高磷酸血癥、腹瀉、口腔黏膜炎、口干、食欲減退、皮膚干燥、貧血、便秘、味覺倒錯(cuò)、掌跖紅腫綜合征（PPES）、脫發(fā)、丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高、指甲剝離、體重降低[2,9]。
參考文獻(xiàn)：
[1] The 2024 European Association of Urology Guidelines on Muscle-invasive and Metastatic Bladder Cancer. |
[2] BALVERSA China Prescribing Information, December 2024. |
[3] Powles T et al. ESMO Clinical Practice Guideline interim update on first-line therapy in advanced urothelial carcinoma. Annals of Oncology 2024;35(6): 485-490. |
[4] Powles T, et al. Bladder cancer: ESMO clinical practice guideline for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol 2022;33(3):244–258. |
[5] 中國腫瘤醫(yī)院泌尿腫瘤協(xié)作組. 膀胱癌早診早治專家共識（2024年版）[J]. 中國癌癥雜志, 2024, 34(6): 607-618. |
[6] Fernandez E, et al. Prognostic value and clinical significance of FGFR genomic alterations (GAs) in metastatic urothelial cancer patients. J Clin Med 2022;11(15):4483. |
[7] Cancer.gov. Bladder Cancer Prognosis and Survival Rates – NCI (2023). Available at: https://www.cancer.gov/types/bladder/survival. Accessed August 2024. |
[8] Montazeri K & Bellmunt J. Erdafitinib for the treatment of metastatic bladder cancer. Expert Review of Clinical Pharmacology. 2020;13(1):1-6.. |
[9] Loriot Y, Matsubara N, Park SH, et al. Erdafitinib or Chemotherapy in Advanced or Metastatic Urothelial Carcinoma. N Engl J Med. 2023;389(21):1961-1971. |
