無錫2023年10月2日 /美通社/ -- 全球領先的合同研究、開發和生產（CRDMO）服務公司藥明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）祝賀合作伙伴Amicus Therapeutics（以下簡稱Amicus，納斯達克股票代碼：FOLD）Pombiliti?（cipaglucosidase alfa）+ Opfolda?（miglustat）65 mg膠囊獲得美國FDA批準上市。該雙成分療法用于治療體重超過40千克，已接受現有酶替代療法（ERT）后病情未得到改善的晚發型龐貝病（LOPD）成人患者。
Pombiliti?是一種天然高表達甘露糖-6-磷酸的重組人GAA酶（rhGAA），于2012年在藥明生物平臺上從一個"主意"（idea）誕生，在公司領先的一體化技術平臺及強勁產能實力的賦能下成功實現商業化。作為Pombiliti?商業化階段原液生產獨家合作伙伴和制劑生產主要合作伙伴，藥明生物在"全球雙廠戰略"的引領下，正在通過五個生產廠為Pombiliti?提供商業化生產服務。
Amicus Therapeutics總裁兼首席執行官Bradley Campbell先生表示："此次FDA的批準對于美國龐貝病患者群體意義非凡。這款創新療法成功上市不僅凝聚了藥明生物團隊和Amicus團隊之間的無私奉獻精神，更見證了雙方強大的合作伙伴關系。它離不開我們心系患者，甘于奉獻的志同道合，更離不開我們把'為罕見病群體帶來高質量療法'這一愿景轉變為行動的強大執行力。經過多年砥礪前行，雙方共同攜手將一紙創想，一個分子，推進至臨床生產和商業化上市階段，踐行惠及晚發型龐貝病患者的誓言。"
藥明生物首席執行官陳智勝博士表示："十一載磨一劍，我們非常榮幸賦能Amicus實現這一重要里程碑。Amicus與藥明生物之間緊密的合作關系不僅印證了我們'跟隨分子'（follow the molecule）商業模式的成功，也激勵著我們不斷為全球合作伙伴加快發現、開發和生產更多用于治療罕見病的生物藥。同心而共濟，雙方立志于為患者謀福祉的初心如磐。我堅信雙方的通力合作也將續寫更多傳奇，造福全球罕見病患者。"
關于龐貝病
龐貝病是一種由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起的遺傳性溶酶體疾病，臨床表現為GAA水平的降低或缺失并導致細胞中糖原的積累。龐貝病涵蓋嬰兒型到晚發型，前者對心臟功能有顯著影響，疾病迅速進展至死亡，后者主要影響骨骼肌和呼吸肌，疾病進展相對緩慢。晚發型龐貝病患者癥狀可能會很嚴重，虛弱無力，臨床表現包括漸進性全身肌無力，尤其是骨骼肌和呼吸肌會隨著疾病進展而惡化。
關于Pombiliti + Opfolda
Pombiliti + Opfolda是一種雙成分療法，由富含甘露糖-6-磷酸的重組人GAA酶和口服酶穩定劑miglustat組成。Pombiliti通過M6P受體進行高親和力攝取，同時保持其生成最高活性酶的功能，Opfolda旨在減少血液中酶活性的損失。
關于藥明生物
藥明生物（股票代碼：2269.HK）是一家全球領先的合同研究、開發和生產（CRDMO）公司。公司通過開放式、一體化生物制藥能力和技術賦能平臺，提供全方位的端到端服務，幫助合作伙伴發現、開發及生產生物藥，實現從概念到商業化生產的全過程，加速全球生物藥研發進程，降低研發成本，造福病患。
藥明生物在中國、美國、愛爾蘭、德國和新加坡擁有超過12000名員工。憑借這些員工組成的專業服務團隊，以及卓越的技術和洞見，公司為客戶提供高效經濟的生物藥解決方案。截至2023年6月底，藥明生物幫助客戶研發和生產的綜合項目高達621個，其中包括22個商業化生產項目。
藥明生物將環境、社會和治理（ESG）視為業務發展和企業精神的重要組成部分，并致力于成為全球生物藥CRDMO領域的ESG領導者，例如應用更綠色環保的新一代生物制藥技術和能源等引領行業發展。公司成立了由首席執行官領導的ESG委員會，全面落實ESG戰略并踐行可持續性發展承諾。如需更多信息，請瀏覽：www.wuxibiologics.com。
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