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中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2021年7月21日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發創新藥物的領先的生物醫藥企業 -- 亞盛醫藥（6855.HK）今日宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）日前授予公司細胞凋亡管線在研原創新藥MDM2-p53抑制劑APG-115孤兒藥資格認定（ODD），用于治療IIB-IV期黑色素瘤。這是APG-115繼胃癌、急性髓系白血病、軟組織肉瘤、視網膜母細胞瘤后，獲得的第五項FDA授予的孤兒藥資格認定。截至目前，亞盛醫藥共有4個在研新藥獲得12項FDA孤兒藥認定，繼續刷新中國藥企的記錄。
“孤兒藥”又稱為罕見藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發。本次APG-115獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助于該藥物在美國的后續研發及商業化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發資助等，特別是批準上市后可獲得美國市場7年獨占權。
黑色素瘤是一種潛在致命的皮膚惡性腫瘤，在全世界的發病率持續上升。在美國，目前患黑色素瘤的終生風險為1/63[1]。數據顯示2019年美國新增黑色素瘤患者約96,480名，因黑色素瘤死亡的患者約7,230名[2]。黑色素瘤的預后取決于診斷時的分期。美國SEER（Surveillance, Epidemiology, and End Results）數據庫對2011年至2015年的黑色素瘤病例進行回顧性分析后發現，約有75%的患者在診斷時為I期，15%的患者為II期，7.5%為III期，2.5%為IV期[3]。
自2011年以來，黑色素瘤的臨床治療取得了前所未有的進展。靶向療法和免疫療法等新治療方式的出現，極大的延長了患者生存周期并改善了患者生存質量[4-6]。免疫療法中，以抗CTLA-4單抗、抗PD-1單抗和抗PD-L1單抗為代表的免疫檢查點抑制劑（ICI, immune checkpoint inhibitor）的臨床研究最成熟、應用最廣泛。盡管如此，相當數量的患者最終會出現ICI耐藥，而迄今仍沒有任何治療方式獲批用于治療ICI耐藥的黑色素瘤患者。
APG-115是亞盛醫藥在研的一種口服、高選擇性的MDM2-p53抑制劑。臨床前研究發現，其與PD-1抑制劑聯合使用時，可以觸發適應性抗腫瘤免疫以增強抗腫瘤活性。在今年的美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上，亞盛醫藥口頭報告了APG-115聯合帕博利珠單抗的II期臨床研究最新進展。數據顯示了良好的抗腫瘤活性和安全性，在APG-115聯合帕博利珠單抗治療PD-1 / PD-L1抑制劑耐藥的黑色素瘤隊列中，有一例患者獲得完全緩解（CR），該隊列的客觀緩解率（ORR）達24.1%，疾病控制率（DCR）達 55.2%。這一數據為APG-115和免疫腫瘤藥物的協同作用提供了臨床驗證，也為ICI耐藥的黑色素瘤患者帶來了新的治療希望。
亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示：“針對黑色素瘤的治療目前仍存在較大的、尚未滿足的臨床需求，因此，APG-115獲得此項孤兒藥認定意義非凡。此次APG-115斬獲的第五項孤兒藥認定和亞盛醫藥斬獲的第12項孤兒藥認定，進一步壘實了我們‘創中國藥企孤兒藥認證歷來之最’的領先地位，也體現了公司全球化創新能力與水平。未來我們將繼續堅守‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求’的使命。希望在FDA孤兒藥政策的推動下，包括APG-115在內的多個公司在研品種能進一步加快臨床開發，早日獲批，從而更快的造福更多患者。”
參考文獻
[1]. Stephanie C, Christy S, Jessica W. Epidemiology and Risk Factors of Melanoma. Surg Clin North Am. 2020 Feb;100(1):1-12.
[2]. Cancer Facts & Figures 2019. American Cancer Society. Link: https://www.cancer.org/research/cancer-facts-statistics/all-cancer-facts-figures/cancer-facts-figures-2019.html
[3]. Andrew P, Jason L. Considering adjuvant therapy for stage II melanoma. Cancer. 2020 Mar 15;126(6):1166-1174.
[4]. GV Long, Victoria A, Jonathan C, et al. Standard-dose pembrolizumab in combination with reduced-dose ipilimumab for patients with advanced melanoma (KEYNOTE-029): an open-label, phase 1b trial. Lancet Oncol. 2017 Sep;18(9):1202-1210.
[5]. Jacob S, Antoni R, Georgina L, et al. Pembrolizumab versus ipilimumab for advanced melanoma: final overall survival results of a multicentre, randomised, open-label phase 3 study (KEYNOTE-006). The Lancet. 2017 Oct 21;390(10105):1853-1862.
[6]. Wolchok JD, Chiarion-Sileni V, Gonzalez R, et al. Overall Survival with Combined Nivolumab and Ipilimumab in Advanced Melanoma. N Engl J Med. 2017 Oct 5;377(14):1345-1356.
關于亞盛醫藥
亞盛醫藥是一家立足中國、面向全球的處于臨床開發階段的原創新藥研發企業，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發創新藥物。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。
亞盛醫藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發的全球最前沿。公司已建立擁有8個已進入臨床開發階段的1類小分子新藥產品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡路徑關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡路徑關鍵蛋白領域均有臨床開發品種的創新公司。目前公司正在中國、美國、澳大利亞及歐洲開展40多項I/II期臨床試驗。公司先后承擔多項國家科技重大專項，其中“重大新藥創制”專項5項，包括1項“企業創新藥物孵化基地”及4項“創新藥物研發”，另外承擔“重大傳染病防治”專項1項。用于治療耐藥性慢性髓性白血病的核心品種HQP1351已在中國遞交新藥上市申請，并獲納入優先審評和突破性治療品種。該品種還獲得了美國FDA審評快速通道及孤兒藥認證資格。截至目前，公司共有4個在研新藥獲得12項FDA孤兒藥資格認證。
憑借強大的研發能力，亞盛醫藥已在全球范圍內進行知識產權布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫學中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康等領先的生物技術及醫藥公司、學術機構達成全球合作關系。公司已建立一支具有豐富的原創新藥研發與臨床開發經驗的國際化人才團隊，同時，公司正在高標準打造后期的商業化生產及市場營銷團隊。亞盛醫藥將不斷提高研發能力，加速推進公司產品管線的臨床開發進度，真正踐行“解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求”的使命，以造福更多患者。
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