上海2020年8月20日 /美通社/ -- 維昇藥業(yè)(VISEN Pharma)，一家致力于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域，將全球領(lǐng)先的治療方法及藥品引入中國(guó)的合資公司，負(fù)責(zé)Ascendis藥業(yè)旗下的內(nèi)分泌治療方案在大中華區(qū)的開發(fā)和推廣。Ascendis Pharma于2020年8月12日宣布，歐盟委員會(huì)(EC)已授予TransCon C-型利鈉肽(CNP)孤兒藥認(rèn)定，用于治療短肢侏儒癥中最常見(jiàn)的類型 -- 軟骨發(fā)育不全1。TransCon CNP是在研的長(zhǎng)效CNP，每周一次皮下注射，在安全治療水平下提供持續(xù)的CNP暴露。TransCon CNP已于2019年2月獲得美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)在美國(guó)治療軟骨發(fā)育不全的孤兒藥認(rèn)定。目前，市場(chǎng)上尚未有藥物被批準(zhǔn)用于治療軟骨發(fā)育不全2。
“TransCon CNP在歐洲和美國(guó)均獲得了治療先天性軟骨發(fā)育不全的孤兒藥資格認(rèn)定，對(duì)先天性軟骨發(fā)育不全患者所面臨的疾病及相關(guān)并發(fā)癥的治療具有非常重要的意義。”維昇藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊軍博士說(shuō)道，“目前該疾病尚無(wú)有效的對(duì)因治療。TransCon CNP的加速研發(fā)將為這類患者帶來(lái)潛在希望。維昇藥業(yè)在中國(guó)已進(jìn)入全球觀察性研究ACHieve和2期 ACcomplisH試驗(yàn)的準(zhǔn)備階段，努力為先天性發(fā)育不全患者盡快帶來(lái)創(chuàng)新選擇。”
歐盟(EU)認(rèn)定的孤兒藥資格授予那些能安全有效地治療、預(yù)防或診斷威脅生命或使人慢性衰弱疾病的藥物，這些疾病患病率不超過(guò)5/10000，且目前尚無(wú)令人滿意的治療手段。該藥物必須為該類疾病患者帶來(lái)重大利益。孤兒藥在歐盟獲得銷售許可后，具有10年的市場(chǎng)獨(dú)占性。在某些情況下，具有兒童適應(yīng)癥的孤兒藥市場(chǎng)專有權(quán)可再延長(zhǎng)兩年。
維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官盧安邦表示：“在中國(guó)，雖然軟骨發(fā)育不全的發(fā)病率低，但該疾病患者在嬰幼兒期死亡風(fēng)險(xiǎn)高，在不同年齡階段會(huì)發(fā)生多種嚴(yán)重的骨骼并發(fā)癥和合并癥，且目前缺乏有效的藥物治療，患者一生都要承受著生理和心理上巨大的壓力，其治療需求亟待解決。本次TransCon CNP獲得歐盟孤兒藥的認(rèn)定對(duì)治療軟骨發(fā)育不全具有很重要的意義，作為TrasnCon CNP在大中華區(qū)的獨(dú)家授權(quán)研發(fā)及銷售企業(yè)，今年，維昇藥業(yè)將共同參與并計(jì)劃在中國(guó)開展相關(guān)臨床試驗(yàn)，希望能盡早給中國(guó)患者帶來(lái)治療新選擇。”
