 |
深圳2026年2月23日 /美通社/ -- 今天，全球領(lǐng)先的以人工智能（AI）與機器人自動化實驗技術(shù)驅(qū)動研發(fā)創(chuàng)新的平臺型企業(yè)晶泰科技（2228.HK）宣布與全球體內(nèi)基因編輯和堿基編輯技術(shù)開拓者堯唐（上海）生物科技有限公司（以下簡稱"堯唐生物"）達成一項人工智能（AI）信使核糖核酸（mRNA）藥物創(chuàng)新研發(fā)合作。雙方將聚焦mRNA藥物與CAR-T療法領(lǐng)域，共建AI驅(qū)動的mRNA干濕實驗閉環(huán)篩選平臺，結(jié)合晶泰科技行業(yè)前沿的AI模型能力與堯唐生物在mRNA藥物與基因編輯領(lǐng)域的豐富經(jīng)驗，重塑mRNA藥物研發(fā)范式，加速突破性療法問世，惠及全球患者。
數(shù)據(jù)顯示，全球mRNA疫苗和治療劑市場規(guī)模預(yù)計將從2024年的559.4億美元躍升至2031年的2214.4億美元，在傳染病預(yù)防、腫瘤免疫治療等領(lǐng)域展現(xiàn)出巨大潛力，市場前景廣闊。mRNA賽道被普遍認為是下一個千億級規(guī)模的黃金賽道，其應(yīng)用正從預(yù)防性疫苗快速拓展至治療性疫苗、蛋白質(zhì)替代療法乃至體內(nèi) CAR-T（in vivo CAR-T）等細胞療法的廣闊藍海市場。然而，mRNA序列的設(shè)計極為復(fù)雜，其穩(wěn)定性、翻譯效率等多個關(guān)鍵屬性的優(yōu)化高度依賴經(jīng)驗與試錯，傳統(tǒng)方法存在周期長、成本高、難以全局優(yōu)化等突出瓶頸。特別是在in vivo CAR-T等前沿細胞療法中，對mRNA的持久性、表達精準度提出了更高要求，亟需更智能、高效的創(chuàng)新工具來驅(qū)動創(chuàng)新突破。
作為全球AI制藥領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)，晶泰科技自主研發(fā)了AI驅(qū)動的mRNA序列設(shè)計平臺，突破性地實現(xiàn)了mRNA編碼區(qū)（CDS）與非編碼區(qū)（UTR）的協(xié)同全局優(yōu)化，從而打破傳統(tǒng)mRNA序列設(shè)計中不同區(qū)域孤立研究的局限，顯著提升了mRNA的穩(wěn)定性和翻譯效率。相比于現(xiàn)有模型，晶泰科技的mRNA平臺不僅能精準預(yù)測各項指標(biāo)，更在實戰(zhàn)中展現(xiàn)出更加卓越的設(shè)計效率與成功率。在RSV疫苗、In vivo CAR-T、腫瘤疫苗等多個高難度藥物研發(fā)場景中，不同于現(xiàn)有模型需要合成檢測上百條序列的篩選規(guī)模，晶泰科技平均僅需設(shè)計約10條序列，即可篩選出蛋白表達量與穩(wěn)定性大幅提升的全新分子，節(jié)省 90% 以上的實驗需求；同時兼顧長效性與安全性，極大地提高了藥物研發(fā)效率、降低研發(fā)成本。晶泰科技的 AI mRNA 序列設(shè)計平臺憑借精準的設(shè)計能力與高效的交付能力，為mRNA藥物研發(fā)提供更具競爭優(yōu)勢的解決方案。
此次合作是雙方基于技術(shù)優(yōu)勢與行業(yè)資源的強強聯(lián)合——堯唐生物是國際上體內(nèi)基因編輯藥物進入臨床階段管線最多的公司，其自主研發(fā)的體內(nèi)堿基編輯藥物已在中美兩地獲批臨床試驗。晶泰科技的 AI 預(yù)測設(shè)計"干實驗"與堯唐生物的"濕實驗"驗證深度融合，形成"制備—設(shè)計—驗證—優(yōu)化"的快速迭代閉環(huán)，從而提高mRNA藥物研發(fā)的效率和成功率。針對堯唐生物提供的靶點信息，晶泰的AI平臺將對mRNA序列的表達效率、穩(wěn)定性、長效性等多個目標(biāo)進行全局優(yōu)化，并篩選出性能最優(yōu)的候選序列庫。堯唐生物將利用其自主研發(fā)的mRNA合成與脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送平臺，對晶泰科技提供的優(yōu)化序列進行快速制備，并通過嚴謹?shù)捏w外細胞實驗與體內(nèi)動物實驗，系統(tǒng)評估其關(guān)鍵成藥屬性及生物學(xué)功能，生成高質(zhì)量的標(biāo)準化驗證數(shù)據(jù)，進而反哺AI模型優(yōu)化，形成持續(xù)迭代的良性循環(huán)。
值得一提的是，堯唐生物在LNP方面的深厚積累，為未來探索基于mRNA的in vivo CAR-T療法等前沿方向奠定了堅實的技術(shù)基礎(chǔ)，有望將傳統(tǒng)CAR-T療法治療成本降低一個數(shù)量級，市場潛力巨大。雙方共同構(gòu)建的可規(guī)?；瘡?fù)制的"干濕實驗"閉環(huán)迭代平臺，不僅服務(wù)于當(dāng)前特定靶點項目，未來還可拓展至實體瘤、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等更多復(fù)雜疾病的應(yīng)用場景， 進一步豐富mRNA和基因療法的研發(fā)管線布局，為更多患者帶來突破性治療方案的同時，覆蓋更加廣闊的藥物市場空間。
晶泰科技聯(lián)合創(chuàng)始人、首席創(chuàng)新官賴力鵬博士表示："mRNA藥物的本質(zhì)是編程生命系統(tǒng)的信息代碼，而AI正在重構(gòu)這門'生命編程語言'的編譯規(guī)則，助我們更好地理解自然、戰(zhàn)勝疾病。我們很高興與堯唐生物這樣擁有前沿體內(nèi)基因編輯技術(shù)的創(chuàng)新伙伴攜手，通過AI 與實驗的閉環(huán)持續(xù)沉淀領(lǐng)域知識，推動 mRNA 藥物研發(fā)從經(jīng)驗驅(qū)動向模型驅(qū)動的范式遷移，開發(fā)出獨具市場潛力與競爭力的新療法。晶泰創(chuàng)新中心正重點布局多肽、小核酸等下一代創(chuàng)新藥模式，借助 AI 之力，聚焦臨床未滿足需求，為全球患者帶來更多更好的用藥選擇。"
堯唐生物創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官吳宇軒博士表示："精準高效的序列優(yōu)化是mRNA藥物開發(fā)成功的關(guān)鍵。晶泰科技在AI藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域的領(lǐng)先技術(shù)與平臺化能力，特別是其mRNA2vec技術(shù)展現(xiàn)出的高效篩選能力，與我們的實驗驗證及體內(nèi)遞送平臺形成了完美的互補。我們相信，這種‘AI設(shè)計+實驗驗證'的閉環(huán)模式，能夠系統(tǒng)性解決傳統(tǒng)研發(fā)中的痛點，極大加速mRNA分子從序列到藥物的轉(zhuǎn)化進程。我們期待通過本次合作，不僅優(yōu)化現(xiàn)有管線，更為未來探索如體內(nèi)CAR-T等創(chuàng)新療法奠定基礎(chǔ)，共同推出更優(yōu)質(zhì)、更具突破性的mRNA療法，惠及全球患者。"
關(guān)于堯唐生物
堯唐（上海）生物科技有限公司是一家專注于體內(nèi)基因編輯藥物開發(fā)的創(chuàng)新型生物科技公司。作為國內(nèi)首家、國際臨床管線最多的體內(nèi)基因編輯療法研發(fā)企業(yè)之一，堯唐生物擁有自主的mRNA合成與LNP遞送技術(shù)平臺。公司致力于利用CRISPR/Cas基因編輯系統(tǒng)開發(fā)"一次給藥，終生有效"的變革性療法，其針對高膽固醇血癥的體內(nèi)堿基編輯藥物YOLT-101已在中美兩地獲批臨床試驗。堯唐生物與華東師范大學(xué)等機構(gòu)合作的"基因編輯與細胞治療關(guān)鍵技術(shù)的開發(fā)及轉(zhuǎn)化應(yīng)用"項目榮獲2024年度上海市科學(xué)技術(shù)進步獎一等獎。
關(guān)于晶泰科技
晶泰科技（"XtalPi Holdings Limited"，股份簡稱：晶泰控股，XTALPI，股票代碼：2228.HK）由三位麻省理工學(xué)院的物理學(xué)家于 2015 年創(chuàng)立，是一個基于量子物理、以人工智能賦能和機器人驅(qū)動的創(chuàng)新型研發(fā)平臺。公司采用基于量子物理的第一性原理計算、人工智能、高性能云計算以及可擴展及標(biāo)準化的機器人自動化相結(jié)合的方式，為制藥及材料科學(xué)（包括農(nóng)業(yè)技術(shù)、能源及新型化學(xué)品以及化妝品）等產(chǎn)業(yè)的全球和國內(nèi)公司提供藥物及材料科學(xué)研發(fā)解決方案及服務(wù)。
