中國NMPA授予抗CTLA-4抗體候選藥物Gotistobart（BNT316/ONC-392）突破性治療認定

突破性治療認定授予gotistobart（BNT316/ONC-392）的適應癥為免疫治療失敗的鱗狀非小細胞肺癌（sqNSCLC）

突破性治療認定有助于加速gotistobart在中國的開發和監管審查

針對鱗狀非小細胞肺癌的PRESERVE-003關鍵性3期臨床試驗正在全球進行

美國馬里蘭州羅克維爾2025年10月27日 /美通社/ -- OncoC4（昂科醫藥）今天宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已授予gotistobart（BNT316/ONC-392）突破性治療（BTD）認定，用于治療既往免疫檢查療法（IO）病情進展的鱗狀細胞非小細胞肺癌（sqNSCLC）患者。Gotistobart是由BioNTech和OncoC4聯合開發的下一代抗CTLA-4抗體候選藥物。

非小細胞肺癌（NSCLC）是最常見的肺癌類型。雖然免疫檢查點抑制劑聯合化療的新型一線治療方案改善了NSCLC患者的預后，經一線治療后疾病進展的肺癌患者的治療方案非常缺乏。  鱗狀細胞非小細胞肺癌（sqNSCLC）約占所有NSCLC病例的25-30% ^[1]，患者的5年生存率僅15%^[2]，[3]。 OncoC4聯合創始人兼首席醫學官鄭盼博士說："在過去的5年里，對于在一線IO和化療中疾病進展的NSCLC患者臨床試驗沒有實質進展。我們相信Gotistobart單藥具有改善sqNSCLC患者預后的潛力，從而擴大CTLA-4靶向免疫療法的范圍。"OncoC4聯合創始人、首席執行官兼首席科學家劉陽博士補充："Gotistobart是一種新一代酸性pH敏感型抗CTLA-4單克隆抗體候選藥物，其設計旨在克服當前CTLA-4靶向腫瘤治療面臨的挑戰。臨床前數據顯示gotistobart具有比其他獲批CTLA4抗體更好的治療指數。現有的臨床數據為這一新方法的提供了臨床概念驗證。"

PRESERVE-003（NCT05671510）是一項注冊性兩階段隨機3期臨床試驗。該臨床試驗評估了Gotistobart作為單一療法與標準化療藥物多西他賽在此前經PD-（L）1抑制劑治療下進展的轉移性sqNSCLC患者中的療效和安全性。3期臨床試驗的啟動是基于已完成的1/2期臨床試驗（NCT04140526）中獲得的積極的安全有效數據， 包括Gotistobart單藥和與pembrolizumab聯合治療晚期實體瘤患者數據。Gotistobart二線 治療肺癌于2022年獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的快速通道認證，代表了CTLA-4靶向治療的創新方法。

突破性治療認定（BTD）是中國國家藥品監督管理局（NMPA）設立的專項通道，旨在加快解決嚴重或危及生命疾病的藥物研發和監管審查。申請資格認定的候選藥物，需要證明初步的臨床療效，表明其可能在至少一個或多個具有臨床意義的終點上比現有療法具有顯著性的改善。本次國家藥品監督管理局授予的突破性治療認定是基于PRESERVE-003試驗第一階段部分的初步安全性和有效性數據。詳細數據將于2025年12月召開的國際醫學會議上公布。伴隨突破性治療的認定，Gotistobart的研發將獲得與NMPA更加緊密的溝通，這將有助于加速關鍵臨床試驗數據的收集，并在符合相關程序的情況下進行優先審評。