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——首款靶向肝臟水解代謝的THR-β前藥，展現"減脂保肌"雙重優勢
上海 2025年5月10日 /美通社/ -- 在2025年5月在荷蘭阿姆斯特丹舉行的歐洲肝臟研究協會（EASL）年會上，柯君醫藥團隊以"Late-Breaking Poster"形式首次公布其新型靶向THR-β前藥CG-0416的突破性臨床前數據。該分子通過創新前藥設計實現肝臟靶向激活，在MASH（代謝功能障礙相關脂肪肝炎）和減重聯合治療領域展現出三重臨床價值：降低肝臟脂肪蓄積（降低58%）、快速降低體重(效果提升66%)、保持肌肉水平（流失率降低50%），為減重-MASH協同治療提供了全新解決方案。
現有減重療法困境與CG-0416破局之道
目前已獲批用于減重的GLP-1受體激動劑藥物主要是司美格魯肽和替爾泊肽，但是兩者在現實世界使用中均不盡人意，CG-0416基于GLP-1產品的核心痛點，基于兩個靶點間的協同效應精準設計，從而在分子層面實現了減重療效與代謝獲益的深度耦合。
1. 安全性瓶頸突破
CG-0416通過肝臟特異性代謝（肝內活性代謝物濃度達外周組織的20倍），極好地規避了全身性THR-β暴露和激活風險。使得長期用藥的患者依從性和安全性能夠有較好預期。
2. 肌肉保護機制創新
在26周DIO小鼠模型中，CG-0416聯合低劑量司美格魯肽成功實現了：
CG-0416的臨床轉化優勢
1. 精準協同機制
CG-0416通過特異性激活肝臟THR-β通路，增強GLP-1類藥物對肝臟脂肪代謝平衡的消耗，同時通過影響IGF-1/Akt/FOXO3a信號軸的調控減少肌肉蛋白分解。
2. 給藥方式革新
臨床前藥代數據顯示，CG-0416口服生物利用度高達92%（ vs 當前獲批THR-β產品~45%），為開發首個口服GLP-1協同減重方案奠定了基礎。
在歐洲肝臟研究協會（EASL）年會這一全球肝病研究的頂級舞臺上，CG-0416 攜突破性的臨床前研究數據驚艷登場。此次重磅披露的前沿成果，憑借卓越的科學性與創新性設計，吸引了學術界和產業界的高度關注。安全高效的創新治療方案，釋放出不可估量的市場潛力。其全新的代謝轉換機制，更點燃了整個行業對革命性治療方案的無限遐想與深切期待，有望為代謝性疾病治療領域帶來顛覆性變革。
關于CG-0416
CG-0416是基于已驗證的MASH治療靶點THR-β全新設計的創新性肝靶向前藥。通過精妙的前藥設計，在肝臟內靶向代謝產生活性代謝物，全面降低肝臟內脂肪蓄積，改善炎癥并降低纖維化水平，并能夠顯著降低藥物-藥物相互作用風險和個體差異，展現出良好的安全性預期。CG-0416單藥使用能夠顯著降低肝臟和血脂水平，改善血糖耐受，在體外和動物實驗中，CG-0416均顯示出比現有同靶點已獲批產品Resmetirom和目前領先的臨床化合物VK-2809更好的治療活性。同時，CG-0416與GLP-1受體激動劑聯用還具有極佳的強化協同效應，能夠實現口服給藥，使用方便，在快速減重降脂的同時，還能能夠更好地維持肌肉水平。
更多關于CG-0416的進展，敬請訪問柯君醫藥官網（https://www.curegene.com.cn）。
關于柯君醫藥
柯君醫藥成立于2018年，具備核心平臺技術和高效自主的創新能力。公司目前主要聚焦心腦血管疾病和抗病毒等治療領域，致力于成為一家立足中國布局全球的創新藥公司。柯君醫藥已成功基于自身平臺技術研發了多個具有廣泛市場價值并具備全球獨立知識產權的創新型管線藥物，目前正在積極推動多個管線的臨床開發。在公司使命和愿景的驅動下，柯君醫藥匯聚了一批具備全球視野的高水平的科學家和海歸人才。在公司綜合戰略布局下，柯君醫藥成功實現了快速高效的研發成果轉化，在研管線均具備成為First-in-Class或Best-in-Class藥物的潛力。
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