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蘇州2024年3月22日 /美通社/ -- 近日，由神曦生物（NeuExcell Therapeutics）自主研發的AAV-NeuroD1基因治療產品NXL-004在蘇州大學附屬第四醫院（蘇州市獨墅湖醫院），由神經外科主任、主任醫師、博士生導師黃煜倫教授帶隊成功完成首例患者給藥。
受試者為復發腦膠質瘤患者，手術及給藥過程順利，患者術后狀況平穩，未見明顯不良反應，恢復良好，術后1周順利出院。這是全球首例AAV-NeuroD1基因療法臨床用藥，標志著這一全新的基因療法正式進入臨床研究階段。
惡性腦膠質瘤具有高死亡率的特征，其中大部分為膠質母細胞瘤（GBM），現有惡性膠質瘤的標準治療包括手術、放療和化療等。盡管近年來對惡性膠質瘤的認知已經有了很大的進步，但治療效果還很有限。此外，在惡性膠質瘤患者中，復發幾乎不可避免，且復發后的生存期很短，因此亟需更有效的治療方案。
NXL-004是基于陳功教授團隊開創性的原位轉分化技術平臺而開發的創新治療方法，也是首款獲得FDA孤兒藥資格認定的針對惡性膠質瘤的AAV基因治療產品。其工作原理是在膠質瘤細胞里過表達神經轉錄因子NeuroD1，抑制腫瘤細胞的分裂增殖，同時推動其向神經細胞的轉分化。與放化療相比，NeuroD1基因療法從腫瘤細胞內部起作用，改變其基因表達的轉錄組，對周圍組織或其他器官的細胞副作用較小。本項臨床研究的目的是評估NXL-004注射液在治療惡性腦膠質瘤患者中的安全性、耐受性，并初步探索有效性。
主要研究者黃煜倫教授表示：膠質母細胞瘤惡性程度高，死亡率高，對其治療的探索需要大家共同努力。NXL-004在臨床前膠質瘤模型和動物研究中取得了良好的有效性和安全性數據。目前首例臨床受試者給藥后安全性良好，這是一個很好的信號，我們將持續觀察，期待看到良好的療效。
神曦生物創始人陳功教授表示：非常感謝黃煜倫教授團隊的精誠合作、周密的術前準備、以及精湛的手術技巧，確保了首例患者給藥的順利完成。此次AAV-NeuroD1基因治療順利實現全球首例膠質瘤患者的腦內給藥是一個重要的里程碑，標志著NeuExcell神曦生物從臨床前動物實驗邁上了患者臨床試驗的新臺階，為廣大神經疾病患者打開了一扇新的大門，希望我們的多年努力能夠造福患者。
患者招募
尊敬的患者和患者家屬:
蘇州大學附屬第四醫院（蘇州市獨墅湖醫院）目前正在開展"一項評估NXL-004注射液在治療惡性腦膠質瘤患者中的安全性、耐受性和初步有效性的探索性臨床研究"。本研究由研究者發起，已獲本院倫理委員會審批。
如果您或您的親友符合以下主要條件：
1. 年齡≥18 且≤70歲。
2. 既往活檢或病理組織學確診的惡性腦膠質瘤（WHO 3-4級）。
3. 放化療后出現復發或進展，MRI增強掃描有1個可測量病灶（腫瘤直徑≥1.0cm）。
且有興趣了解關于本研究更多詳情，可咨詢以下醫生。結合醫生的綜合判斷符合本研究的入組條件，您將可參加本研究。研究期間將有專科醫生為您定期診療，對您的身體和病情定期檢測評估。
聯系人： 祝海平醫生
電話： 13962123202
聯系地址： 蘇州工業園區崇文路9號蘇州市獨墅湖醫院
