可及性升級，助力更多中國患者"軀體+認知"雙重獲益
上海2023年12月13日 /美通社/ -- 國家醫療保障局最新公告顯示，百時美施貴寶旗下新型選擇性鞘氨醇1-磷酸（S1P）受體調節劑熱珀西亞®（通用名"鹽酸奧扎莫德膠囊"）已正式納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2023年）》（以下簡稱"醫保目錄"）。新版醫保目錄將于2024年1月1日起實施，各地報銷流程及時間以當地政府公告為準。
熱珀西亞于2023年1月獲得國家藥品監督管理局批準，用于治療成人復發型多發性硬化，包括臨床孤立綜合征、復發-緩解型多發性硬化和活動性繼發進展型多發性硬化。多發性硬化是一種以中樞神經系統炎性脫髓鞘病變為主要特點的免疫介導性疾病[1]，于2018年被納入我國《第一批罕見病目錄》。正常情況下，神經纖維外覆蓋著一層起保護作用和維持神經正常傳導功能的髓鞘，類似于電線外包裹的絕緣涂層。但多發性硬化患者的免疫系統會攻擊這些保護性髓鞘，致使髓鞘脫落，導致電信號難以在神經細胞間傳輸[2],[3]，出現包括運動障礙、感官異常等多種臨床表現。除了可見的軀體癥狀，多發性硬化還可出現腦萎縮加快和認知功能障礙。有研究表明，40%-70%的多發性硬化患者存在認知功能障礙[4]，且認知水平的下降可在疾病早期、甚至在運動癥狀出現之前就已發生[5]。認知功能障礙不僅會極大影響多發性硬化患者的生活質量和就業[6]，與遠期殘疾進展也存在顯著相關性[7]。
"多發性硬化好發于青壯年人群，這些患者本應是家庭和社會的中流砥柱，但疾病導致的軀體及認知障礙可能讓他們連簡單的家務和計算都成為困難。這是個體、家庭和社會都‘不可承受之痛'。"解放軍總醫院第六醫學中心神經內科主任醫師、中華醫學會神經病學分會常務委員、全軍神經內科學專業委員會主任委員戚曉昆教授表示，"之前的多項研究證實奧扎莫德對于多發性硬化在軀體和認知功能保護方面的獲益，令人欣喜。該藥進入醫保后，隨著個人用藥負擔減輕，期待能有更多患者從中獲益，回歸正常的工作與生活。"
作為一種全新分子結構的高選擇性S1P1和S1P5受體調節劑，熱珀西亞可適度抑制淋巴細胞遷出，并直接作用于中樞進行抗炎和神經保護。兩項大型陽性藥物對照III期研究證實[8],[9]，與干擾素β-1a相比，熱珀西亞在顯著降低疾病復發和 MRI病灶數的同時，還可有效減少患者腦容量丟失，改善患者認知功能，實現"軀體+認知"雙重保護。這也是全球首個在大型III期臨床研究中"全面評估腦容量丟失"的多發性硬化疾病修正治療（DMT）藥物。此次熱珀西亞納入醫保，將切實提升該創新療法可及性，幫助更多國內多發性硬化患者實現"減少復發、減少新發病灶、延緩殘疾進展和延緩腦萎縮"，即無疾病活動證據-4（NEDA-4）這一更高治療目標。
"熱珀西亞能在獲批當年就進入醫保，背后有兩大驅動因素：一是國家對于罕見病患者群體的重視，另一個就是百時美施貴寶的決心。但它們的內核是一致的，那就是‘以患者為中心'。"百時美施貴寶副總裁、中國及亞洲區域市場總經理、中國區總裁陳思淵表示，"進入國家醫保后，盡快推動熱珀西亞在各地落地是我們下一步工作的重心。我們將與政府、支付方、臨床專家和行業伙伴等多方密切合作，助力更多患者用得起、用得上這一創新療法，盡早獲益于‘軀體+認知'雙重保護，踐行百時美施貴寶‘中國2030戰略'這一長期承諾。"
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