SAP-001作為在研治療痛風(fēng)的口服藥，有潛力成為難治性痛風(fēng)患者最佳完整解決方案。
BRIDGEWATER, 美國(guó)新澤西2023年1月9日 /美通社/ -- 珊頓醫(yī)藥（Shanton Pharma），作為一家臨床階段生物技術(shù)公司，開(kāi)發(fā)了一種針對(duì)難治性/痛風(fēng)石性痛風(fēng)患者的突破性治療方法，今日宣布啟動(dòng)RID GOUT研究，這是針對(duì)Shanton的研究藥物SAP-001的IIb期研究。
"痛風(fēng)是一種慢性蓄積性疾病，伴有嚴(yán)重的并發(fā)癥，與尿酸在關(guān)節(jié)和其他組織器官的積累有關(guān)。其有著明顯的未滿(mǎn)足的醫(yī)療需求，而患者治療慢性難治性/痛風(fēng)石性痛風(fēng)的選擇卻很少，" Shanton Pharma董事長(zhǎng)黃振華博士提到， " Shanton擁有經(jīng)驗(yàn)豐富的團(tuán)隊(duì)且基于SAP-001良好的安全性和有效性，完全有能力為這一類(lèi)未滿(mǎn)足醫(yī)療需求的患者群體提供更好的解決方案，從而實(shí)現(xiàn)痛風(fēng)石有效溶解和血尿酸水平長(zhǎng)期正常化"
關(guān)于痛風(fēng)
痛風(fēng)是炎癥性關(guān)節(jié)炎最常見(jiàn)的形式，也是由血液中尿酸過(guò)多引起的第二大常見(jiàn)代謝疾病，僅在美國(guó)就有1000萬(wàn)患者被診斷出痛風(fēng)。高尿酸血癥，血液中尿酸水平升高，隨著時(shí)間的推移，當(dāng)尿酸晶體沉積在關(guān)節(jié)(痛風(fēng)石)和其他身體組織時(shí)，會(huì)導(dǎo)致痛風(fēng)，引起炎癥反應(yīng)和痛風(fēng)發(fā)作。反復(fù)發(fā)作的痛風(fēng)發(fā)作使人體衰弱，且可導(dǎo)致關(guān)節(jié)破壞和缺損。
在美國(guó)，大約三分之一的確診患者接受了降尿酸療法(ULTs)的治療，但僅有一半的患者對(duì)當(dāng)前的治療方案有足夠的反應(yīng)或能夠耐受。這使得超過(guò)100萬(wàn)美國(guó)患者和全球超過(guò)800萬(wàn)患者缺乏治療方案。[2,3]
關(guān)于RID GOUT研究
RID GOUT作為Shanton的一項(xiàng)IIb期研究，將是一項(xiàng)為期6個(gè)月、多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、確定劑量范圍的臨床研究 ，研究對(duì)象為伴有或不伴有痛風(fēng)石的（慢性）難治性痛風(fēng)患者，以評(píng)估10、30或60 mg片劑SAP-001的有效性和安全性。公司的目標(biāo)是從美國(guó)約25個(gè)實(shí)驗(yàn)地點(diǎn)招募80名受試者。目前已經(jīng)啟動(dòng)了10多個(gè)試驗(yàn)地點(diǎn)，受試者已確定參與試驗(yàn)、獲得同意并處于篩查階段。
該研究的主要目的是評(píng)估SAP-001對(duì)標(biāo)準(zhǔn)治療黃嘌呤氧化酶抑制劑(XOI)治療表現(xiàn)為難治的痛風(fēng)患者在降低血尿酸方面的有效性。次要研究目標(biāo)包括安全性和耐受性評(píng)估、痛風(fēng)發(fā)作頻率以及痛風(fēng)石數(shù)量、大小和質(zhì)量的變化。
"超過(guò)100萬(wàn)美國(guó)痛風(fēng)患者在目前的藥物治療下無(wú)法得到控制。RID GOUT研究旨在進(jìn)一步證實(shí)先前IIa期研究中在高尿酸血癥痛風(fēng)患者中觀察到的SAP-001的有效性和安全性，"Shanton Pharma 首席執(zhí)行官黎兵博士提到，"我們希望證明SAP-001能夠顯著降低難治性高尿酸血癥患者的血尿酸水平，從而令痛風(fēng)石溶解。"
