首批處方開出：輝瑞白血病創新藥貝博薩正式落地

上海2022年6月27日 /美通社/ -- 近日，輝瑞白血病創新藥貝博薩^®（注射用奧加伊妥珠單抗）率先在全國多個城市開出首批處方，多城聯動，正式落地。這標志著全球首個復發性或難治性前體B細胞ALL（R/R B-ALL）的抗體偶聯藥物（ADC）開始惠及我國急性淋巴細胞性白血病患者。

為了加速貝博薩^®這一創新療法用于臨床治療，輝瑞和合作伙伴通力協作，以"光速行動" 推進藥物進口和流通，迅速覆蓋全國各大血液治療中心。目前，率先為患者開出處方的包括：北京大學血液病研究所、蘇州大學附屬第一醫院、哈爾濱血液病腫瘤研究所、中國醫學科學院血液病醫院血液病醫院、南方醫科大學南方醫院、浙江大學醫學院附屬第一醫院等。

貝博薩^®于2021年12月由中國國家藥品監督管理局批準用于復發性或難治性前體B細胞急性淋巴細胞性白血病（R/R B-ALL）成年患者。作為當前腫瘤免疫治療中的熱點藥物，貝博薩^®是全球首個獲得FDA批準靶向CD22的ADC， ADC藥物的獨特機制能提高R/R B-ALL治療的完全緩解（CR）率（獲得CR是進行造血干細胞移植的前提），在急性淋巴細胞白血病治療中具有劃時代的重要意義。

北京大學血液病研究所所長黃曉軍教授表示："奧加伊妥珠單抗的到來希望可以讓患者擁有更多的治療選擇，更多白血病患者后續將有機會進行造血干細胞移植，進而達到長期生存的目的，治療困境有望被打破，新治療標準建立也有望進一步建立，R/R B-ALL治療領域迎來了里程碑。"

創新療法為R/R B-ALL患者打破臨床困境

急性淋巴細胞性白血病(acute lymphoblastic leukemia，ALL）是白血病主要的四種類型之一，是一種起源于淋巴細胞的B系或T系細胞在骨髓內異常增生的惡性腫瘤性疾病，異常增生的原始細胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能，同時也可侵入骨髓外的組織等。

蘇州大學附屬第一醫院血液科主任吳德沛介紹："目前國內ALL患者治療以化療為主，在傳統標準化療方案下，R/R ALL患者的治療難以達到完全緩解（CR）并獲得長期生存。經過多年探索和改良，成人R/R B-ALL仍存在諸多未被滿足的臨床需求。"

急性淋巴性白血病是一種侵襲性極高的白血病，在成人患者中的預后極差。根據數據統計，40%-50%的成人患者最終會經歷復發，復發或難治性患者目前的治療方案CR率更低，生存率更是不佳，成人 ALL 患者疾病復發后，既往治療方案總體CR率約40%，3年生存率約11%[1]，患者五年總生存率低于10% [2]。

哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授表示："傳統治療方案未能顯著改善復發性患者長期生存，同時，傳統細胞毒藥物可導致嚴重不良事件及遠期后遺癥，影響生活質量等。抗體偶聯藥物的問世為抗腫瘤治療帶來全新的希望，打破了成年R/R ALL患者的臨床治療現狀，提升患者接受造血干細胞移植（HSCT）的機會，使患者獲得更多治愈機會。"

國家血液病臨床醫學研究中心主任王建祥教授強調："作為當前腫瘤免疫治療中的熱點藥物之一，抗體偶聯藥物憑借其特有的腫瘤特異性和效力，突破性的新藥希望能夠在臨床使用過程中進一步印證它的治療優勢，提升患者OS率，為我們的患者帶來更大的治療獲益，幫助更多患者提高生活質量。"

貝博薩^®由靶向CD22的單克隆抗體和細胞毒性藥物刺孢霉素兩部分組成。CD22抗原在B細胞表面普遍存在，貝博薩^®能夠靶向癌細胞，并與之表面的CD22抗原結合[3]。隨后，利用血液系統和腫瘤細胞的環境差異快速降解，在胞內釋放出毒性分子，可以更容易地穿過細胞膜并殺死周圍的細胞[4]。與標準化療相比，貝博薩^®使CR/CRi 率提高一倍以上，且MRD陰性率更高[5]，移植橋接率更高8。

推動創新實現藥物可及，助力患者有藥可醫

作為當前腫瘤免疫治療中的熱點藥物之一，奧加伊妥珠單抗能夠靶向針對癌細胞，可以更容易地穿過細胞膜并殺死周圍的細胞[6]；與標準化療相比，可以幫助更多患者后續有機會進行造血干細胞移植，進而達到長期生存的目的。然而，創新藥物進入臨床應用的同時，治療費用也是影響治療的關鍵因素，由此推動藥物可及性也成為臨床關注的重點。

南方醫科大學血液病研究所所長劉啟發教授表示："祝賀這款創新療法迅速在臨床治療中落地，希望未來它能夠盡早實現醫保報銷，以更高的可及性和藥物經濟學效應，造福我國的患者及其家庭，從而真正發揮創新成果對于患者、對于醫療系統的價值。"

浙江省血液病臨床醫學研究中心主任金潔教授表示："療效和費用是腫瘤患者最關注的兩個方面。我們期待未來能夠有更多創新藥物進入臨床應用，惠及更多患者。我們也期待奧加伊妥珠單抗這類國際指南推薦的創新治療藥物早日被納入醫保目錄，減輕更多患者的經濟負擔。"