上海2021年7月16日 /美通社/ -- 2021年7月15日，致力于成為內分泌相關治療領域專家的生物醫藥新銳維昇藥業（VISEN Pharmaceuticals）與北京大學臨床研究所簽署戰略合作協議，共同啟動PaTHway R項目，對甲狀旁腺功能減退癥（簡稱甲旁減，HP）開展臨床研究，開啟全面了解甲旁減的第一步，也為進一步的醫學教育和治療策略指明方向。
簽約儀式現場
目前，甲旁減領域明顯存在醫患認知不足、治療手段有限等問題，患者診療結果并不理想。在此背景下，由北京大學臨床研究所發起，由中國醫學科學院北京協和醫院內分泌科主任、博士研究生導師、中華醫學會骨質疏松和骨礦鹽疾病分會前任主任委員夏維波教授主持的PaTHway R多中心登記研究，旨在了解中國成人慢性甲旁減診療現狀、明確未滿足的醫療需求、了解甲旁減疾病負擔。
甲旁減是一種由于甲狀旁腺素（PTH）分泌過少和（或）效應不足而引起一組臨床綜合征。臨床特征為低鈣血癥、高磷血癥和由此引起的神經肌肉興奮性增高及軟組織的異位鈣化。目前缺少全球性的甲旁減流行病學數據[i]。美國甲旁減患病率估計為37/10萬人，我國缺少甲旁減的流行病學資料[ii]，但臨床上術后甲旁減患者逐漸增多，已經成為甲狀腺、甲狀旁腺和頭頸外科手術后面臨的主要臨床問題之一[i]。
“甲狀腺手術過程中甲狀旁腺受損或意外切除，是引發甲旁減的重要原因。”夏維波教授表示，甲旁減短期癥狀包括虛弱、嚴重的肌肉痙攣（手足抽搐）、異常的感覺（如麻木、刺痛和灼熱）、記憶力減退、判斷力下降和頭痛。
甲旁減的傳統治療包括補充鈣劑和活性維生素D，這些治療難以充分滿足患者的臨床需求。PTH替代治療的出現有可能“升級換代”當前治療手段。
夏維波教授表示，“激素替代一直是內分泌腺體功能減退癥的基本治療原則，但甲旁減迄今仍未實現真正的激素替代，以糾正相關的病理生理改變及代謝紊亂[i]。長期大劑量的鈣劑和活性維生素D的補充，有可能引起高尿鈣、腎結石、腎鈣質沉著癥和異位鈣化，如：顱腦基底節、腎臟、眼睛等，造成這些部位的永久性損傷，嚴重影響患者的生活質量。[iii]事實上，與健康對照組相比，甲旁減患者并發腎臟疾病風險高達4-8倍[ii]。”
TransCon甲狀旁腺素（TransCon PTH）是一種在研的創新型長效PTH，計劃開發成為每日一次皮下注射的成人甲旁減的激素替代治療，旨在每天24小時提供正常生理濃度的PTH，以同時應對甲旁減的短期癥狀和長期并發癥。今年6月1日，世界甲旁減日當天，TransCon PTH 中國III期臨床試驗（PaTHway China試驗）正式獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）批準。
維昇藥業將在中國開展TransCon PTH相關臨床試驗，希望盡快給中國甲旁減患者帶來新的治療選擇。維昇藥業CEO兼董事盧安邦先生表示，“PaTHway R項目是中國首項大規模甲旁減疾病登記研究，開啟全面了解甲旁減的第一步，填補中國甲旁減領域數據空白，了解甲旁減疾病診療現狀、疾病危害及負擔。維昇藥業將與北京大學臨床研究所共同努力，為提升中國在甲旁減治療領域的國際影響力做出貢獻。”
參考文獻
[i] 中華醫學會骨質疏松和骨礦鹽疾病分會,中華醫學會內分泌分會代謝性骨病學組. 甲狀旁腺功能減退癥臨床診療指南[J]. 中華骨質疏松和骨礦鹽疾病雜志. 2018; 11(4): 323–37.
[ii] BARTLCM. Epidemiology and Diagnosis of Hypoparathyroidism.[J]. The Journal of clinical endocrinology and metabolism. 2016; 101(6): 2284–99.
[iii] JOHN P B. Hypoparathyroidism.[J]. The Journal of clinical endocrinology and metabolism.2020;105(6): 1722–36.
