中國北京和美國麻省劍橋2021年6月23日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160）是一家全球化的生物制藥公司，專注于在世界范圍內開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司今日宣布國家藥品監(jiān)督管理局 （NMPA）已批準其抗PD-1抗體百澤安®（替雷利珠單抗）用于晚期非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者的一線治療。同時，NMPA已附條件批準百澤安®用于治療至少經過一種全身治療的肝細胞癌（HCC）患者。
百濟神州公司總裁、首席運營官兼中國區(qū)總經理吳曉濱博士表示：“隨著今天的獲批，百澤安®在中國已有五項獲批適應癥，覆蓋肺癌、肝癌、膀胱癌以及淋巴瘤，正在成為這個全球人口最多的國家的一款舉足輕重的腫瘤免疫藥物。而僅僅一年半之前，百澤安®剛獲得其首項批準，這一卓越成就的背后得益于百濟神州全球整合的臨床開發(fā)體系。我們希望通過公司以科學為導向的商業(yè)團隊，以及與諾華達成的合作，幫助百澤安®在中國和全球范圍內把握發(fā)展機遇，進一步惠及全球更多患者，提升創(chuàng)新優(yōu)質抗腫瘤藥物的可及性。”
百濟神州免疫腫瘤學首席醫(yī)學官賁勇博士稱：“我們很高興地宣布，百澤安®繼今年早前獲批用于一線治療鱗狀NSCLC之后，現又獲批用于晚期非鱗狀NSCLC患者的一線治療。同時，基于一項所有抗PD-1抗體藥物在該適應癥中開展的全球最大規(guī)模的單臂、關鍵期臨床試驗結果，百澤安®獲批用于治療二線或三線 HCC 患者。近期，我們另外2項分別針對食管鱗癌和鼻咽癌的百澤安®關鍵臨床研究也均取得了陽性結果。這些成績的取得離不開公司雄厚的臨床開發(fā)實力和團隊兢兢業(yè)業(yè)的努力，更離不開參與試驗的患者及家屬和試驗主要研究者的信任。”
NMPA批準百澤安®用于一線治療晚期非鱗狀NSCLC患者
此次試驗的牽頭研究者、上海交通大學附屬胸科醫(yī)院腫瘤科主任陸舜教授表示：“NSCLC是肺癌中最常見的類型，由于起病隱匿，大多數患者確診時已是晚期。RATIONALE 304研究結果顯示，百澤安®聯合培美曲塞及鉑類化療藥物用于晚期非鱗狀NSCLC患者的一線治療，展示出了無進展生存期具有臨床意義的顯著獲益以及較高的緩解率，且耐受性良好。我相信此次獲批將極大地滿足NSCLC患者的一線治療臨床需求，同時也期待著總生存期的數據。”
此次百澤安®獲批用于晚期非鱗狀NSCLC患者的一線治療是基于一項3期臨床試驗的結果，即對比百澤安®聯合培美曲塞和鉑類化療（卡鉑或順鉑）和僅使用培美曲塞和鉑類化療作為IIIB期和IV期非鱗狀NSCLC患者的一線治療（NCT03663205）。該試驗在國內入組了334例患者，以2：1的比例隨機分配至百澤安®聯合化療組或化療組。如2020年4月公司宣布的消息，該項試驗在計劃的期中分析中，經獨立審查委員會（IRC）評估達到無進展生存期（PFS）具有統計學顯著性提高這一主要終點。百澤安®聯合化療的安全性數據與各組已知風險相符，未發(fā)現新的安全性警示。該試驗的期中分析結果已于2020年9月在歐洲腫瘤內科學會（ESMO）2020年線上大會發(fā)表。
NMPA批準百澤安®用于治療二線或三線HCC患者
此項附條件獲批基于百澤安®用于治療至少經過一種全身治療的 HCC 患者的一項單臂、開放標簽、多中心、全球關鍵 2 期臨床試驗 （NCT03419897）的結果。該試驗入組了來自亞洲和歐洲的 8 個國家和地區(qū)共 249 例HCC 患者，其中 138 例患者（55.4%）既往接受過一項全身治療，111 例患者（44.6%）既往接受過至少兩項全身治療。參與該試驗的患者中位年齡為62歲，63.9%的患者有病毒性肝炎病史，其中乙肝病史占大部分（51.4%），其次為丙肝病史（14.5%）。
該項研究的中國牽頭的主要研究者，復旦大學附屬中山醫(yī)院任正剛教授表示：“肝細胞癌是一種難治的原發(fā)性肝癌，多發(fā)于罹患慢性肝病的人群，譬如乙型肝炎或丙型肝炎。該項臨床試驗結果顯示，百澤安®對晚期肝癌顯示出較好的療效及安全性，有望為中國二線或三線HCC患者帶來遠期的生存益處。”
此項臨床試驗的中位隨訪時間為12.4個月。根據RECIST v1.1標準， IRC評估的客觀緩解率（ORR）為13.3%（95% CI：9.3，18.1），包括3例完全緩解（CR）；疾病控制率（DCR）為53.0%（95% CI：46.6，59.3）；在獲得CR或部分緩解（PR）的患者中，分別有90.4%（95% CI：73.1，96.8）和 79.2%（95% CI：59.3，90.2）在6個月和12個月時緩解仍在持續(xù)。中位總生存期（OS）為13.2個月（95% CI：10.8，15.0），中位PFS為2.7個月（95% CI：1.4，2.8）。
百澤安®作為單藥的總體安全性信息來自于5項單藥臨床試驗，涉及1183例患者，包括該項針對HCC的關鍵2期臨床試驗。最常見的不良反應（≥10%）為天門冬氨酸氨基轉移酶（AST）升高、丙氨酸氨基轉移酶（ALT）升高、皮疹及疲乏。17.3%的患者經歷了3級及以上的不良反應，最常見（≥1%）為AST升高、ALT升高、γ-谷氨酰轉移酶升高、貧血、肺炎（非感染性）及肺部感染。百澤安®作為單藥最常見的免疫相關不良反應為免疫相關性肺炎、腹瀉及結腸炎、肝炎、腎炎、內分泌疾病（甲狀腺功能減退、甲狀腺功能亢進、甲狀腺炎、腎上腺皮質功能不全及高血糖癥及I型糖尿病）、皮膚不良反應、胰腺炎、心肌炎及肌炎。
