亞盛醫藥斬獲第9項FDA孤兒藥資格認定，創中國藥企之最

中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2021年1月5日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發創新藥物的處于臨床階段的研發企業– 亞盛醫藥（6855.HK）今日宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）日前授予公司在研原創新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認定，用于治療急性髓系白血病（AML）。這是APG-2575繼華氏巨球蛋白血癥（WM）、慢性淋巴細胞白血病（CLL）、和多發性骨髓瘤（MM）適應癥之后，獲得的第四個FDA授予的孤兒藥資格認定。截至目前，亞盛醫藥共有4個在研新藥獲得9項FDA孤兒藥認證，創中國企業之最。

AML是一種具有高度異質性的血液系統惡性腫瘤，且主要為一種老年患者疾病，診斷時的中位年齡為68歲^[1]。美國國家癌癥所最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results Program）預估數據顯示，2020年美國將有19940例新診AML病例，并將有11180人死于該疾病。盡管近年來在AML的治療方面取得了一定進展，但該疾病的5年生存率為25%-30%，因此臨床上仍迫切需要更安全、更持久有效的治療手段。

“孤兒藥”又稱為罕見藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發。獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助于該藥物在美國的后續研發及商業化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發資助等，特別是該藥物該適應癥批準上市后可獲得美國市場7年獨占權。

隨著中國醫藥創新力量的崛起，中國藥企近年來的“出海”趨勢日益明顯，獲得FDA孤兒藥認定等資格認定也被視為重要的全球化創新實力指標之一。作為一直堅持全球創新的領軍企業，亞盛醫藥無疑是其中佼佼者。截至現在，亞盛醫藥共有4個在研新藥獲得9項FDA孤兒藥認證（見下表）。公開信息顯示，該數量在中國企業中最為領先。

FDA批準的創新藥數量的公開數據顯示，近10年來，獲得FDA批準的孤兒藥在獲批創新療法中的比例逐步上升。2020年全年獲批新藥中獲孤兒藥資格的創新療法的比例超過了60%，創10年來占比的新高。這一數據表明，FDA孤兒藥資格認定的政策對于加快罕見病藥物的研發、上市有著非常實際的激勵與推動意義。

亞盛醫藥董事長、CEO楊大俊博士表示：“我們在短短一年時間內，獲得9項FDA孤兒藥認證，無論在時間還是數量上，都是創下中國企業之最，甚至在全球范圍內也應該是領先的。這一數據的背后，源于我們團隊對于自身使命的堅守，即‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求’。希望在FDA孤兒藥政策的推動下，我們的多個藥物能加快臨床開發進度，早日獲批，從而更快的造福更多患者。”

參考文獻

關于亞盛醫藥

亞盛醫藥是一家立足中國、面向全球的處于臨床開發階段的原創新藥研發企業，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發創新藥物。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發的全球最前沿。公司已建立擁有8個已進入臨床開發階段的1類小分子新藥產品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡路徑關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡路徑關鍵蛋白領域均有臨床開發品種的創新公司。目前公司正在中國、美國及澳大利亞開展40多項I/II期臨床試驗。用于治療耐藥性慢性髓性白血病的核心品種HQP1351已在中國遞交新藥上市申請，該品種獲得了美國FDA審評快速通道及孤兒藥認證資格。截至目前，公司共有4個在研新藥獲得9項FDA孤兒藥資格認證。

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