罕見病創(chuàng)新藥維萬心開出湖南省首張?zhí)幏?!-- headline end -->

輝瑞

2020-12-14 19:13 8321

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湖南長沙2020年12月14日 /美通社/ -- 今天，近期在國內(nèi)獲批上市的、由輝瑞研制的罕見病創(chuàng)新藥物維萬心^®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax^®，61mg）在中南大學湘雅二醫(yī)院開出了湖南省首張?zhí)幏健＞S萬心是全球首個、也是唯一經(jīng)批準治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）的口服藥物，填補了此前我國ATTR-CM治療領(lǐng)域無有效藥物的空白，為疾病的臨床診療提供了創(chuàng)新性選擇，為患者治療帶來了新希望。

中南大學湘雅二醫(yī)院心內(nèi)科彭道泉主任

ATTR-CM嚴重威脅患者生命，氯苯唑酸軟膠囊填補用藥空白

ATTR-CM是一種罕見的、致死性疾病，診斷率不足1%^[1]。其發(fā)病原理在于不穩(wěn)定甲狀腺素蛋白（TTR）的異常解離后的錯誤折疊，形成淀粉樣物質(zhì)沉積于心肌間質(zhì)，長期進展會引發(fā)限制性心肌病和進行性心力衰竭。

中南大學湘雅二醫(yī)院心內(nèi)科彭道泉主任表示：“由于臨床特異性差，疾病認知不足，且ATTR-CM又極易與心衰混淆，患者往往因為誤診、漏診以及延誤診治而錯過最佳治療時間，他們的生活質(zhì)量也因此而受到嚴重影響，臨床診斷后平均生存時間僅為2~6年^[2]。近年來，我國不同地區(qū)已有醫(yī)院陸續(xù)診斷出該疾病，本次創(chuàng)新藥物的上市及處方，改變了以往ATTR-CM無藥可醫(yī)的困境，為患者帶來延長生命的希望。”

由于ATTR-CM是一種累及多系統(tǒng)的疾病，發(fā)病癥狀不典型，往往需要不同科室的專業(yè)經(jīng)驗，患者才能確診，為此，湘雅二醫(yī)院目前已聯(lián)合心內(nèi)科、放射影像科、核醫(yī)學科、醫(yī)學遺傳科，病理科、血液科、腎內(nèi)科設(shè)立了針對疑難心肌病的多學科（MDT）團隊，為患者提供全面、高效、規(guī)范的診治流程。

維萬心^®于2020年9月底獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療成人野生型或遺傳型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關(guān)住院。基于該藥物的突破創(chuàng)新性，以及對改善人類健康所做出的杰出科學創(chuàng)新，10月30日，維萬心^®榮獲蓋倫獎（Prix Galien Awards）最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎。

輝瑞公司：為患者帶來改變其生活的突破創(chuàng)新

在輝瑞，我們致力于運用科學以及我們的全球資源來提供能延長并明顯改善人類壽命的治療。在醫(yī)療衛(wèi)生產(chǎn)品（包括創(chuàng)新藥和疫苗）的探索、研發(fā)和生產(chǎn)過程中，我們均建立了質(zhì)量、安全和價值標準。每天，發(fā)達和新興市場的輝瑞員工都致力于推進健康，以及能夠應(yīng)對我們這個時代最為棘手的疾病的預(yù)防和治療方案。輝瑞還與世界各地的醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士、政府和社區(qū)合作，支持世界各地的人們能夠獲得更為可靠和可承付的醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)。這與輝瑞作為一家卓越的創(chuàng)新生物制藥公司的責任是一致的。170多年來，輝瑞一直努力為人們提供更好、更優(yōu)質(zhì)的服務(wù)。如需了解更多信息，請登錄 www.pfizer.com.cn。

[1] 田莊,張抒揚. 轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病的治療. 中華心血管病雜志. 2020;48(1):86-9

[2] Maurer MS, Grogan DR, Judge DP, et al. Tafamidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy: effects on transthyretin stabilization and clinical outcomes. Circ Heart Fail. 2015;8(3):519?26.

消息來源：輝瑞