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上海2020年12月8日 /美通社/ -- 今天，近期在國內獲批上市的罕見病創新藥物維萬心®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax®，61mg）在上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院開出了華東地區首張處方。維萬心是全球首個、也是唯一經批準治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）的口服藥物，填補了此前我國ATTR-CM治療領域無有效藥物的空白，為疾病的臨床治療提供了創新性選擇，為患者治療帶來了新的希望。
上海瑞金醫院心內科金瑋教授
ATTR-CM嚴重威脅患者生命，氯苯唑酸軟膠囊填補用藥空白
ATTR-CM是一種罕見的、致死性疾病，診斷率不足1%[1]。其發病原理在于不穩定甲狀腺素蛋白（TTR）的異常解離后的錯誤折疊，形成淀粉樣物質沉積于心肌間質，長期進展會引發限制性心肌病和進行性心力衰竭。
上海瑞金醫院心內科金瑋教授表示：“ATTR-CM罕見且診斷復雜，加之學術界對疾病的認知不足，患者往往因為誤診、漏診而錯過最佳治療時間，生活質量也因此受到嚴重影響。近年來，我國不同地區已有醫院陸續診斷出該疾病，過往很多患者無法獲得有效治療，臨床診斷后平均生存時間僅為2-6年[2]，本次創新藥物的上市及處方，改變了以往ATTR-CM無藥可醫的困境，為延長患者生命帶來希望。”
上海瑞金醫院開出了華東地區首張處方
瑞金醫院積極打造診療示范中心（CoE中心），加快實現ATTR-CM早診早治
由于ATTR-CM是一種累及多系統的疾病，發病癥狀不典型，往往需要不同科室的專業經驗，患者才能確診，這就更加凸顯了提高MDT診療能力的重要意義。
目前，ATTR-CM臨床診療面臨眾多嚴峻挑戰，國內僅有少數醫院具備診斷和治療能力。作為中國罕見病聯盟首批ATTR-CM CoE中心，上海瑞金醫院已運用多種診斷方法，并建立起ATTR-CM規范化的診療模式。金瑋教授表示：“目前，我們已建立了包括心臟內科、核醫學科、腎臟內科、神經內科、血液內科、風濕免疫科等學科在內的多學科（MDT）診療團隊。有能力開展心肌顯像、心內膜心肌活檢等多種診斷方法，可以大大降低ATTR-CM誤診、漏診的風險，加快實現早診早治的目標，本著‘廣博慈愛，追求卓越’的精神，我們同時給予罕見病患者深厚的人文關懷，以期未來能夠幫助到越來越多的ATTR-CM患者。”
維萬心®于2020年9月底獲得中國國家藥品監督管理局批準，用于治療成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關住院。基于該藥物的突破創新性，以及對改善人類健康所做出的杰出科學創新，10月30日，維萬心®榮獲蓋倫獎（Prix Galien Awards）最佳生物技術產品獎。
[1] 田莊,張抒揚. 轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病的治療. 中華心血管病雜志. 2020;48(1):86-9
[2] Maurer MS, Grogan DR, Judge DP, et al. Tafamidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy: effects on transthyretin stabilization and clinical outcomes. Circ Heart Fail. 2015;8(3):519?26.
