 |
上海2017年11月10日電 /美通社/ -- 2017年，全球細胞治療行業發生了一些里程碑式的重大事件，美國FDA批準了諾華公司和凱特制藥的CAR-T細胞治療產品上市，這意味著，2017年正式開啟了CAR-T細胞治療的新時代，人類正在進入一個新的醫療創新前沿 -- 通過重編人的細胞來對抗癌癥。近日，CAR-T細胞治療領域又接連傳來好消息。
10月31日，諾華公司向FDA提交了CAR-T療法Kymriah 的另一個適應癥上市申請，用于治療不適于接受自體干細胞移植的復發/難治彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。在此之前，這款CAR-T療法已獲得FDA批準用于治療復發性或難治性兒童、青少年B細胞前體急性淋巴性白血病（ALL）（25歲以下患者）。11月6日，諾華公司向歐洲藥品管理局（EMA）提交了CAR-T療法Kymriah的上市許可申請，用于治療以上2個適應癥。如果最終獲得FDA以及EMA的批準，那么將會有更多患者受益。
11月6日，首款經過美國FDA批準進入臨床試驗的通用型CAR-T療法獲FDA放行繼續前進，用于治療急性骨髓性白血病以及母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤。與已獲批上市的2款CAR-T療法相比，通用型CAR-T療法采用的是異體T細胞，可以隨時應患者所需，不受患者自身T細胞質量的影響。這類通用型CAR-T療法在規模化生產和商業前景上更勝一籌。如果將來獲批準上市，將又是一個里程碑突破。
CAR-T市場復合年增長率達46.1%
FDA的審批對整個CAR-T細胞治療的發展帶來了很大的推動力，CAR-T細胞治療的市場前景十分可觀。根據美國《Coherent Market Insights》發布的市場報告，2017年，全球CAR-T細胞治療市場估值為7200萬美元，2019年至2028年間市場規模預計呈指數增長，復合年增長率為46.1%。
CAR-T細胞治療是一種能高效緩解血液類腫瘤的突破性療法，目前已經在白血病、淋巴瘤、多發性骨髓瘤的治療中展現出了顯著的效果。對于實體瘤，CAR-T細胞治療仍然面臨著巨大的挑戰，因為CAR-T所靶向的分子不僅出現在癌細胞表面，還出現在正常細胞表面，從而產生嚴重的副作用。隨著CAR-T細胞治療血液腫瘤獲批上市，人們對CAR-T治療實體瘤也充滿了期待。未來實體瘤一旦獲突破，CAR-T市場規模將更加龐大。
在美國，FDA將CAR-T細胞治療歸為生物制劑類產品，并出臺了一系列指導性文件，對CAR-T細胞的試驗設計、生產質量控制等方面進行標準化管理。FDA的審批路徑為國際上其他國家提供了重要參考和借鑒。在國內，CFDA組織相關技術部門和專家起草的《細胞制品研究與評價技術指導原則》預計可在2017年年內正式發布執行，這意味著中國對CAR-T細胞療法的監管將進入新的階段。
隨著各國政策的逐步完善，CAR-T細胞治療的上市將更加普遍。隨著上市大門的打開，CAR-T療法的發展遇到了新的瓶頸。如何實現大規模生產？如何實現商業化階段的自動化和智能化？這些問題成為了全球細胞治療行業的焦點。
CAR-T細胞治療的工業進展
無論從產品的一致性和質量控制，還是從大規模生產角度，傳統的CAR-T制備都遠遠不能滿足未來商業化的需求。未來幾年，CAR-T細胞治療市場對工業生產的需求會愈加迫切。
CAR-T細胞治療的工業生產是未來市場發展的核心環節之一，受到了廣泛的關注，國際召開的各大會議也常常將此列為重點議題。例如，9月底于美國波士頓召開的《2017年基因&細胞治療生物工藝和商業化大會》專門對CAR-T生物制造工藝進行了深入探討；即將于11月17日召開的《2017國際細胞治療上海峰會》也將對CAR-T細胞治療的工業進展展開討論。由此可見，CAR-T細胞治療的工業生產已然成為了行業的焦點之一。
博雅控股集團旗下的美股上市公司賽斯卡醫療是全球領先的細胞自動化設備和技術供應商，在CAR-T細胞制備自動化領域具有多項創新專利技術，其自主研發的CAR-TXpress?在國際多個細胞治療相關會議上備受矚目。即將召開的《2017國際細胞治療上海峰會》也邀請了博雅控股集團共同探討CAR-T細胞治療的工業進展。
CAR-TXpress?是全球第一條全自動、全封閉的臨床級CAR-T細胞的CMC生產線，為CAR-T技術開發機構提供卓越的整體解決方案。賽斯卡醫療的首席技術官Philip Coelho將在《2017國際細胞治療上海峰會》上詳細介紹該平臺，并多名頂級專家共同討論。
CAR-TXpress?平臺整合了多元自動化流程，包括T細胞的分離、純化、培養、洗滌以及單盒式自動冷凍保存（-196攝氏度）和檢索，能夠實現免疫細胞手工分離流程自動化。該平臺擁有多項創新專利技術，能夠從血液、骨髓、白細胞分離產物和其他細胞中分離出稀有的、治療所需的關鍵靶細胞，并且能夠保證無菌及保持細胞的活力。
結語
政策的發展給全球CAR-T細胞治療行業帶來了新氣象。隨著產品通過批準上市，CAR-T細胞治療的商業化成為了未來市場的重點。目前，CAR-T治療還屬于個性化階段，商業化階段的自動化和智能化是未來的大趨勢。隨著自動化技術的發展，CAR-T細胞治療的工業進展越來越顯著，為克服商業化瓶頸帶來了有效解決方案。
