上海2022年2月24日 /美通社/ -- 賽諾菲今天宣布，達必妥®（度普利尤單抗注射液）獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，拓展用于治療外用藥控制不佳或不建議使用外用藥的6歲及以上兒童和成人中重度特應性皮炎（atopic dermatitis，AD）。達必妥®是目前特應性皮炎的一線創(chuàng)新治療藥物[1],[2]，此次兒童適應癥的獲批，意味著其成為目前中國唯一獲批可用于治療兒童、青少年和成人中重度特應性皮炎的靶向生物制劑，將為更廣泛的患者群體帶來安全有效的治療新選擇。
賽諾菲特藥全球事業(yè)部中國區(qū)總經理謝麗娟表示：“達必妥®兒童適應癥的獲批，是中國特應性皮炎治療領域的又一個重要里程碑，為兒童患者及整個家庭帶來了新的希望。達必妥®通過針對2型炎癥這個特應性皮炎的致病機理，避免大范圍對免疫系統(tǒng)的抑制，從而為這一疾病的治療帶來了革命性的轉變，迄今已改變了許多成人及青少年患者的生活。兒童正處于成長發(fā)育的關鍵時期，他們的健康成長關乎家庭和國家的未來，安全性是這類患者群體最為重要的考量。2022年正值賽諾菲進入中國40周年，展望未來，我們將繼續(xù)與各方緊密合作，致力于變革醫(yī)學實踐，追尋科學奇跡，造福中國人民。”
此次兒童新適應癥的獲批，是基于一項關鍵性全球兒童三期臨床試驗，以及中國成人及青少年中重度特應性皮炎適應癥的數據外推。這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，評估了達必妥®聯(lián)合局部外用皮質類固醇（TCS）治療兒童重度特應性皮炎的療效和安全性。試驗中，接受達必妥®和TCS聯(lián)合治療的兒童患者總體疾病嚴重程度、皮膚清除率和瘙癢較TCS單藥組都得到了顯著改善。試驗顯示，達必妥®和TCS聯(lián)合治療組中皮損得到清除或幾乎清除的患者人數達到TCS單藥組的兩倍多，瘙癢程度顯著緩解的患者人數是TCS單藥組的四倍多，疾病總體改善程度至少達75%的患者人數近四分之三，平均改善程度達到約80%。
特應性皮炎是由2型炎癥反應引起的一種系統(tǒng)性免疫疾病，既往常常被簡單描述為“濕疹”。其2型炎癥的免疫機制，決定這是一種以皮膚病變?yōu)楸憩F的系統(tǒng)性疾病，是“皮膚-消化道-呼吸道”過敏進程的首發(fā)疾病。中國的中重度特應性皮炎患者受特應性皮炎困擾平均近10年[3] ，常合并過敏性鼻炎、哮喘等其他2型炎癥性疾病。85%-90%的特應性皮炎患者在出現癥狀或發(fā)病時的年齡小于5歲，到兒童期已多年沒有獲得有效治療[4]。 患兒在特應性皮炎發(fā)作期，皮膚往往出現嚴重瘙癢和皮損癥狀，導致皮膚開裂、紅斑、丘疹、滲出，嚴重影響孩子的學習生活、身心發(fā)育及健康成長，包括情緒心理、睡眠、注意力和生活質量等，甚至可能出現焦慮、抑郁等心理問題[5] ，多數患兒家長也會因此睡眠不足、精神壓力大。
上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院皮膚科主任姚志榮教授表示：“特應性皮炎是兒童期常見病、高發(fā)病，大多數屬于輕度的特應性皮炎，經過常規(guī)治療可以獲得良好的控制，但仍有部分病例對現有治療抵抗，癥狀控制不佳。經多項臨床研究及真實世界研究證實，達必妥®可兼顧有效性和安全性，不會對生長發(fā)育產生抑制作用，對于長期控制兒童特應性皮炎患者的疾病、提升生活質量具有重要意義。”
達必妥®目前已在全球六十多個國家和地區(qū)獲批，是首個治療中重度特應性皮炎的靶向生物制劑，超過35萬名患者得到了有效的治療。2019年5月, 達必妥®被納入國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）第二批臨床急需境外新藥名單，加速上市審批流程。2020年6月，達必妥®獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，用于治療成人中重度特應性皮炎，比計劃時間提前了兩年，目前已被納入2020年國家醫(yī)保目錄。2021年6月，達必妥®在中國遞交6歲及以上至12歲以下兒童適應癥獲優(yōu)先審評資格。2021年9月，達必妥®在中國獲批用于治療外用藥控制不佳或不建議使用外用藥的12歲及以上青少年和成人中重度特應性皮炎。
[1] Boguniewicz M, et al. Expert Perspectives on Management of Moderate-to-Severe Atopic Dermatitis: A Multidisciplinary Consensus Addressing Current and Emerging Therapies. J Allergy Clin Immunol Pract. 2017 Nov-Dec;5(6):1519-1531. doi: 10.1016/j.jaip.2017.08.005 |
[2] Wollenberg A, et al; European Task Force on Atopic Dermatitis/EADV Eczema Task Force. ETFAD/EADV Eczema task force 2020 position paper on diagnosis and treatment of atopic dermatitis in adults and children. J Eur Acad Dermatol Venereol. 2020 Dec;34(12):2717-2744. |
[3] 《中國特應性皮炎患者生存狀況調研報告》 |
[4] 達必妥®在FDA補充生物制劑許可申請中關鍵性3期試驗的數據 |
[5] 朱璐,雷水生,劉清,馮雷,方培炫,黃美興, 中重度兒童特應性皮炎患者神經認知功能評價, 中國皮膚性病學雜志. 2020,34(11) |
