東京2022年1月18日 /美通社/ -- 衛材株式會社（總部：東京，首席執行官：內藤晴夫，下文簡稱“衛材”）近日宣布，衛材已與Roivant Sciences Ltd.（納斯達克股票代碼：ROIV，總部：英國倫敦，下文簡稱“Roivant”）的一家子公司簽訂許可協議，獨家授予Roivant試驗性抗癌藥H3B-8800的全球研究、開發、生產和銷售權。H3B-8800（Roivant開發代碼：RVT-2001）是一種剪接調節劑化合物，由衛材的美國研發子公司H3 Biomedicine Inc.發現，目前正在作為試驗性抗癌藥進行開發。
H3B-8800是一種口服可利用的剪接因子3B亞基1（SF3B1）的小分子調節劑，由H3 Biomedicine Inc.發現。在基于遺傳密碼的蛋白質合成過程中，剪接可去除蛋白質合成不需要的信使前體RNA（mRNA）堿基序列的內含子。在多種惡性血液病和實體瘤中均可觀察到編碼剪接因子的基因突變。SF3B1是特別常見的剪接因子基因突變。1,2H3B-8800可結合SF3B1，并通過消除對癌癥患者mRNA剪接的破壞，在臨床前模型中表現出明顯的抗腫瘤活性。3衛材和H3 Biomedicine目前正在美國和歐洲對攜帶SF3B1突變的骨髓異常增生綜合征患者開展一項H3B-8800的I期臨床試驗。
根據協議條款，衛材將獲得H3B-8800的合同預付款、開發和注冊里程碑付款，上市后還將根據H3B-8800的銷售收入，獲得特定比例的特許權使用費。
Roivant是一個具有獨特商業模式的生物制藥公司。Roivant建立并發起了多家子公司，合稱為“Vants”，在不同的治療領域進行高效的臨床開發工作。衛材認為，與Roivant簽署的本許可協議將有助于推動H3B-8800的價值最大化。衛材將繼續加速其基于前沿癌癥研究的新藥發現，竭力解決癌癥患者、患者家庭和醫療服務提供者的各種需求并增加其獲益。
1 Yoshida, et al. (2011). Frequent pathway mutations of splicing machinery in myelodysplasia. Nature 478(7367): 64-69. doi: 10.1038/nature10496. |
2 Seiler, et al. (2018). Somatic Mutational Landscape of Splicing Factor Genes and Their Functional Consequences across 33 Cancer Types. Cell Reports 23(1): 282-296.e4. doi: 10.1016/j.celrep.2018.01.088. |
3 Seiler, et al. (2018). H3B-8800, an orally available small-molecule splicing modulator, induces lethality in spliceosome-mutant cancers. Nature Medicine 24(4): 497-504. doi: 10.1038/nm.4493. |
