-- 人源化重組神經生長因子滴眼液
全球唯一突破性生物療法，有望治愈罕見眼病
上海2021年6月9日 /美通社/ -- 2021年5月29日，東沛醫藥舉辦塞奈吉明滴眼液（商品名：歐適維®）中國上市學術會議，歐適維®是全球首個且目前唯一對因治療罕見眼病神經營養性角膜炎（NK）的突破性生物療法。中國罕見病聯盟CHARD聯合IQVIA發布《中國神經營養性角膜炎患者疾病負擔調研報告》（以下簡稱《報告》），幫助提高社會各界對神經營養性角膜炎疾病認知，推動政策關注與社會保障，全面幫助患者提升生活質量。
破解罕見眼病治療困局突破性療法帶來治愈希望
神經營養性角膜炎（NK）是因三叉神經損失引起的角膜退行性病變，特征是角膜知覺減退或缺失[1]。由于神經營養性角膜炎發病率不高，低于1.6/10000人[2]。
長期以來，由于病因復雜隱匿，且缺乏有效針對病因的治療方法，神經營養性角膜炎有著早期診斷難、疾病進展快、治療棘手、患者預后差等特點。據《報告》顯示，傳統“保守對癥”的治療方式，不能從根源解決病因，患者面臨著療效欠佳、反復發作，眼睛外觀和功能受損等問題[2]。可以說NK是一個被嚴重忽略與低估的眼科罕見病。
北京同仁醫院角膜科主任、眼庫主任潘志強教授表示，“作為目前全球和國內唯一針對病因治療神經營養性角膜炎的生物療法，歐適維®為神經營養性角膜炎臨床治療領域帶來了重大突破，對實現這一罕見眼病的臨床治愈具有里程碑式的歷史意義，也為患者群體帶來了新的希望。”
多方共助罕見病治療可及性
中國罕見病聯盟趙琳秘書長介紹，“隨著黨和國家高度重視罕見病的防治和管理，國家衛健委、國家藥監局、國家醫保局等部門在提升罕見病的診療能力、藥品的審評審批、藥物可及性方面等采取的一系列措施，我國的罕見病事業已加速駛入快車道。中國罕見病聯盟自成立以來，持續關注罕見病用藥可及性問題，不斷配合醫保部門開展罕見病保障方面的課題研究，幫助罕見病患者用得上藥、用的起藥。對于神經營養性角膜炎這樣‘有藥可治、費用可控且可治愈’的罕見病，希望能通過提高診療水平、推動創新藥物臨床診治可及性，讓更多的罕見病患者看到希望，健康中國一個都不能少！
東沛醫藥中國總經理叢凡先生表示，“歐適維®重組人神經生長因子被列入中國《第一批臨床急需境外新藥名單》，并通過加快審評在中國獲批上市，體現了中國政府和臨床專家對于罕見病臨床急需用藥的重視。我們深刻理解中國神經營養性角膜炎患者接受傳統治療時存在未滿足需求，因病情反復發作導致工作、生活、心理和經濟負擔。東沛將積極與政府、醫學界、患者組織、公益機構合作，幫助更多神經營養性角膜炎患者獲得塞奈吉明滴眼液創新治療，盡可能實現臨床治愈，為建設‘健康中國’做出有意義的貢獻。”
多位國內外專家學者齊聚共話中美歐經驗助推規范化診療
為提升神經營養性角膜炎的規范化診療水平，多位國內著名角膜領域專家、國際著名學者及近百位眼科專業人士共同參與討論。來自美國的專家Dr.Hamrah介紹了NK疾病新進展和臨床處方經驗, 意大利的Dr.Nubile 教授分享了共焦顯微鏡研究角膜神經再生研究成果。北京同仁醫院角膜科主任、眼庫主任潘志強教授對中國神經營養性角膜炎（NK）診療共識做了全面詳細解讀，北京大學第三醫院眼科中心主任洪晶教授就皰疹病毒反復感染引起的NK、中山大學中山眼科中心副主任袁進教授就三叉神經高位損傷引起的NK、溫州醫科大學附屬眼視光醫院副院長陳蔚教授就角膜移植術后引起的NK等案例進行深入探討，分享了成功診療經驗，同時為規范化診療提供建議。
“沉重的疾病負擔和疾病認知的缺乏亟需引起關注。對于臨床醫生，要加強神經營養性角膜炎相關知識普及，提高診斷水平，倡導早診早治，并規范診療、重視隨訪，推動我國神經營養性角膜炎的診治水平全面提升。”北京大學第三醫院眼科中心主任洪晶教授呼吁，“有藥可醫的罕見病少之又少，能‘實現治愈’的罕見病更是麟角鳳毛，提高此類藥物的可及性，對患者生存、社會負擔、我國罕見病及眼健康事業而言，都將具有重大意義。”
中山大學中山眼科中心副主任袁進教授作為廣東省神經營養性角膜炎規范化診療協作組組長本次會議主席之一，介紹了我國神經營養性角膜炎領域的發展現狀和藥物治療經驗。袁進教授表示，“下一步，協作組將主要完成推行規范化診療、累積中國臨床實踐經驗、建立患者管理體系、患教宣傳平臺等方面任務。希望通過協作組去組織高水平、高質量的臨床多中心研究，拿出中國方案、中國證據，從而提升廣東省的診療水平，為我國建設神經營養性角膜炎規范化全程管理診療體系提供借鑒和范本，也讓中國的神經營養性角膜炎治療經驗為全球做出貢獻。”
“如何提高診斷率，在早期避免誤診誤治，是目前面臨的挑戰。神經營養性角膜炎在基層的知曉率較低，容易被當作感染性角膜炎而使用抗病毒、抗生素等治療手段，不僅無法達到治療效果，還會因為長期用藥，對角膜神經造成不可逆轉的影響。“武漢大學人民醫院眼科中心副主任兼眼Ⅱ科主任楊燕寧教授表示，“基于當前的共識和臨床應用經驗，歐適維®在8周的短時間能明顯改善患者角膜完全愈合，帶來治愈希望，這是患者的福音，也是醫患共同追求的目標。”
攜手點亮患者視界
眼睛對于人的重要程度毋庸置疑，久治不愈的疾病、生活中的不便、后天失明的痛楚令神經營養性角膜炎患者飽受折磨。《報告》顯示，20%患者因為疾病停止工作；50%雖仍在工作，但均認為嚴重影響著工作效率和社交；而幾乎所有患者都因疾病產生嚴重心理負擔，這些問題嚴重影響著患者的生活質量和心理健康，也給患者家庭和社會帶來巨大的經濟負擔。
