北京2021年4月17日 /美通社/ -- 由諾華制藥（中國）主辦的第一屆中國多發性硬化（MS）高峰論壇今天在北京召開。中國罕見病聯盟副秘書長趙琳，以及來自全國神經免疫專科的200多位專家齊聚一堂，聚焦多發性硬化診療現狀、跨學科協作、全病程管理、新藥研發及審批進展等熱點話題，結合我國MS患者最迫切的需求，探討“以患者為中心”的一體化診療和疾病管理模式。此次高峰論壇還特邀病痛挑戰公益基金會和多發性硬化之家患者組織共同參與，在“醫保時代”為醫患搭建真誠交流的平臺，充分融入患者的聲音和意見，共話未來。
中國罕見病聯盟副秘書長趙琳表示：“黨和國家高度重視罕見病防治工作，在黨中央持續推行‘健康中國’戰略指導下，推出了一系列政策激勵罕見病研究和孤兒藥研發，我國在臨床研究、診療創新、藥物可及性等方面也得到了快速發展。希望高峰論壇能聚集醫、患、學、研、企之合力，期待以MS為突破口，摸索‘以患者為中心’的創新的臨床診療、疾病管理、支付和保障模式，讓愛可及。”
與會嘉賓合影：聚能合力，讓愛可及
創新突破走好DMT治療的“最后一公里”
多發性硬化（MS）是一種慢性炎癥性自身免疫疾病，患者自身免疫系統攻擊神經組織，導致神經功能損傷，大多數患者在20-40歲之間出現首次癥狀，是造成青壯年神經功能殘疾最常見的原因之一。
85%多發性硬化患者屬于復發緩解型多發性硬化。如果未能得到有效治療，隨著年齡增加、病程進展、髓鞘再生和修復作用減弱，患者或出現不可逆的神經退行性變，殘疾逐漸加重，認知功能下降。據《2020中國多發性硬化患者綜合社會調查報告顯示》，43%患者由于肢體殘疾生活不能自理，需要家人照顧。高達88.5%患者因疾病導致失業、失學。
疾病修正治療（DMT）是國內外指南及共識推薦的多發性硬化緩解期標準治療藥物，堅持長期規范治療能有效減少復發，延緩殘疾進展。然而，DMT藥物在我國的使用率僅為10%，歐美國家達到86%。
中國免疫學會神經免疫分會主任委員胡學強教授表示：“盡早啟用高效DMT藥物進行治療，能夠有效預防患者疾病復發、延緩殘疾進展。過去，患者疾病意識的不足以及治療費用較高是制約DMT使用最重要的原因。得益于國家對罕見病的重視以及不斷優化的醫保政策，很高興已經有4款DMT藥物進入醫保。未來，我們希望能夠進一步加速推進DMT藥物落地和規范使用，讓MS患者回歸高質量的工作和生活。”
自3月1日起，《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2020年版）》已開始全面執行，MS患者的經濟負擔將得到進一步減輕。
多方協作打通MS全病程管理新時代
時間在MS治療和管理中尤為重要，亟需通過建立嚴格的高標準、高質量的單病種管理標準體系，實現從疾病診斷-患者溝通-治療-隨訪全病程規范管理，對MS轉診、MRI檢查、治療評估、醫患溝通和隨訪等展開精細化管理，為MS患者長期生活質量保駕護航。
中南大學湘雅醫院神經內科楊歡教授表示：“多發性硬化診斷、治療和隨訪不足將會直接導致疾病的高復發率。多發性硬化的長期管理需要定期隨訪，醫生需要了解患者用藥的安全性，并根據患者疾病情況綜合評估并調整治療方案。此外，醫生在患者教育和疾病管理上應扮演更重要的角色，包括傳遞最新的治療理念、糾正患者的觀念誤區等。”
多發性硬化之家聯合發起人顧洪飛表示：“作為唯一的全國性的多發性硬化患者組織，多發性硬化之家成立于2014年，致力于為患者提供集疾病科普、治療和康復方面的知識和指導。在疾病管理中，患者組織將發揮更大的作用，成為醫患溝通的紐帶。我們也希望更積極的融入到罕見病生態體系中，更早的參與進來，將患者的聲音及時反饋給政府、醫生、企業，確保藥物的研發和治療圍繞患者的需求展開。“
