上海2020年5月9日 /美通社/ -- 諾華制藥（中國）宣布，國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)萬立能®（西尼莫德）用于治療成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化，包括臨床孤立綜合征（CIS），復(fù)發(fā)-緩解型疾病（RRMS）和活動性繼發(fā)進(jìn)展型疾病（SPMS）。隨著時間的推移，高達(dá)50-60% 的RRMS患者將發(fā)展為SPMS，萬立能®（西尼莫德）是目前全球首個、也是唯一批準(zhǔn)用于治療SPMS的口服疾病修正治療（DMT）藥物，及早開始治療可以有效減緩患者殘疾進(jìn)展和認(rèn)知能力下降。
諾華制藥（中國）總裁張穎女士表示：“創(chuàng)想醫(yī)藥未來是諾華的使命。得益于中國政府加速創(chuàng)新藥物的決心和行動力，我非常高興繼去年7月捷靈亞®（芬戈莫德）在中國獲批不到一年，諾華在多發(fā)性硬化領(lǐng)域又一款突破性藥物萬立能®（西尼莫德）也獲得上市批準(zhǔn)。活動性繼發(fā)進(jìn)展型患者往往面臨更高的不可逆的殘疾風(fēng)險，疾病負(fù)擔(dān)重，未被滿足的治療需求也更大。萬立能®（西尼莫德）的到來有望為這些患者重新帶來生活的曙光。未來，諾華會將更多創(chuàng)新多發(fā)性硬化治療方案帶到中國，造福患者。”
近六成RRMS患者會發(fā)展至SPMS，患者缺乏有效治療方法
多發(fā)性硬化（MS）是一種慢性炎癥性自身免疫疾病，患者的自身免疫系統(tǒng)攻擊保護(hù)神經(jīng)的髓鞘，導(dǎo)致神經(jīng)功能的損傷，大多數(shù)患者在20-40歲之間出現(xiàn)首次癥狀，是造成青壯年神經(jīng)功能殘疾最常見原因之一。中國的MS患病率約為7.5/100000[3]， 約30000多名患者。目前，MS分為三種主要臨床病程：原發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化（PPMS）、復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化（RRMS）、繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化（SPMS）。
85%多發(fā)性硬化屬于復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化。如果未能得到有效的治療，約50-60%的RRMS患者會進(jìn)展為SPMS，最快5年。相較RRMS，SPMS患者面臨更嚴(yán)重的功能損害，患者可能出現(xiàn)行走困難、認(rèn)知損害、視力和手臂功能受損、抑郁、疼痛、疲勞和尿失禁等癥狀，嚴(yán)重影響日常工作和生活。
萬立能®首個被驗(yàn)證在SPMS患者中具有獨(dú)特療效的口服DMT藥物
MS病因不明。目前認(rèn)為MS可能是一種由多種因素共同作用，通過炎癥和免疫破壞大腦、視神經(jīng)和脊髓正常功能的疾病。萬立能®（西尼莫德）是新一代、選擇性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受體調(diào)節(jié)劑。西尼莫德特有的雙重機(jī)制，一方面阻止淋巴細(xì)胞進(jìn)入MS患者中樞神經(jīng)系統(tǒng)，起到抗炎作用；另一方面能直接在中樞神經(jīng)系統(tǒng)發(fā)揮促進(jìn)髓鞘再生提供神經(jīng)保護(hù)作用。
萬立能®的獲批是基于III期EXPAND研究的開創(chuàng)性數(shù)據(jù)，是在廣泛的SPMS患者群體（1651名EDSS評分3.0-6.5的SPMS患者）中開展的最大規(guī)模的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照臨床研究，評估了萬立能®在SPMS患者中的長期療效和安全性。研究結(jié)果顯示，萬立能®顯著降低了3個月確證殘疾進(jìn)展風(fēng)險（與安慰劑相比降低21%，P=0.013；在篩查前2年存在復(fù)發(fā)活動性患者中，與安慰劑相比降低33%，P=0.0100）。同時，萬立能®顯著降低6個月殘疾進(jìn)展風(fēng)險（與安慰劑相比降低26%，P=0.0058），并將年化復(fù)發(fā)率降低了55%。 同時，在包括認(rèn)知、MRI疾病活動和腦容量損失（腦萎縮）方面也表現(xiàn)出積極的結(jié)果。
今年4月，諾華還在美國神經(jīng)病學(xué)學(xué)會醫(yī)學(xué)雜志《Neurology》補(bǔ)充期刊上發(fā)布最新的數(shù)據(jù)，研究表明，持續(xù)接受萬立能®治療的SPMS患者發(fā)生殘疾進(jìn)展和認(rèn)知減退的風(fēng)險低于延遲接受萬立能®治療的患者，這些臨床治療獲益持續(xù)了5年，顯示出早期開始治療的優(yōu)勢[4]。
在多發(fā)性硬化領(lǐng)域，諾華擁有豐富的產(chǎn)品組合。未來還將有更多創(chuàng)新藥物相繼獲批和上市，有助于MS患者獲得更適合的治療方案。
[1] National MS Society Brochure. Disease Modify Therapies for MS.
http://www.nationalmssociety.org/NationalMSSociety/media/MSNationalFiles/Brochures/Brochure-The-MS-Disease-Modifying-Medications.pdf
[2] Antel J et al. Acta Neuropathol 2012; 123:627-38
[3] Incidence and Prevalence Database (IPD)
[4] Kappos L, et al. Long-term Efficacy and Safety of Siponimod in Patients with SPMS: EXPAND Extension Analysis up to 5 Years. Neurology. 2020; 94 (15 Supplement).
