北京 2019年9月5日 /美通社/ -- 近日，國家醫療保障局、人力資源社會保障部公布新版《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》（以下簡稱《藥品目錄》），自2020年1月1日起正式實施。本次目錄新增148個藥品品種，覆蓋優先考慮的國家基本藥物、癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥、慢性病用藥、兒童用藥等。其中，諾華腫瘤血液疾病領域創新藥物艾曲泊帕乙醇胺片被納入乙類《藥品目錄》，用于慢性原發免疫性血小板減少癥（ITP）治療，助力患者減輕經濟負擔。
諾華腫瘤（中國）吉必成先生（Alexandre Gibim）表示：“作為以研發創新為基礎的制藥企業，諾華本著‘以患者為本的理念’，始終致力于探索更具創新、更具價值的創新療法并引入中國，造福中國患者，這是我們對中國的長期承諾。同時我們也一直在積極努力配合中國政府提升藥品的可及性，幫助更多處于困境中的患者及早用上可負擔的創新藥。此次艾曲泊帕進入國家醫保《藥品目錄》，相信也會為更多ITP患者生活質量的提高帶來長期獲益。”
原發免疫性血小板減少癥（ITP）又叫做特發性血小板減少性紫癜，主要由于機體內免疫功能異常導致的血小板破壞增多和血小板生成減少所致，是一種常見的獲得性自身免疫性出血性疾病，約占出血性疾病總數的1/3。據統計，我國成年人群中，ITP發病率為5-10/10萬，[1]多發于60歲以上的老年人、育齡期女性和兒童群體[2] 。由于ITP患者血小板的減少，極易引發皮膚黏膜出血、顱內出血、胃腸道大量出血等癥狀，嚴重的則會死亡。因此，ITP也是一種“致死性”疾病。
然而，在 ITP 治療方面，臨床及患者仍面臨挑戰。中國醫師學會血液科醫師分會副會長、ITP國際工作組指南制定專家組成員侯明教授 指出：“ 傳統的糖皮質激素、丙種球蛋白等一線治療方案，雖然在患者初始治療時可以達到血小板升高的目標，但從長期來看，其引起的副作用可能超過臨床獲益。此外，絕大多數 ITP 患者會發展成為慢性，需要長期維持治療，伴隨而來的經濟負擔問題也日益凸顯，不少患者曾因經濟壓力而中斷治療，致使病情反復。”
ITP 的長期治療除了給患者及其家庭帶來巨大的經濟負擔的同時，日常疾病癥狀以及一系列干預也會導致患者生活質量的下降。侯明教授表示：“艾曲泊帕 便利的口服方式， 提高了用藥依從性，開創了患者持續治療的新時代。 隨著更多創新藥納入國家醫保目錄， 將極大減輕患者治療的經濟負擔，進一步提升患者使用創新藥品的可及性和可獲得性，滿足患者長期、規范化治療的需求，讓更多患者從中受益。”
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延展知識：
2018 年艾曲泊帕在中國上市，為中國 ITP患者生活質量的改善帶來新選擇。作為國內首個也是唯一獲批的非肽類口服血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），艾曲泊帕用于治療既往對糖皮質激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的成人和12歲及以上兒童慢性免疫性（特發性）血小板減少癥（ITP）患者，使血小板計數升高并減少或防止出血，現作為中外ITP治療指南推薦的治療優選方案。
[1] 中華醫學會血液學分會止血與血栓學組 . 中華血液學雜志 .2016;37(2):89-93.
[2]中華醫學會兒科學分會血液學組,等.中華兒科雜志.2013;51(5):382-384.
