“罕見病全球藥物信息平臺”啟動會在北京阿里中心圓滿落幕。該平臺由博鰲樂城罕見病臨床醫學中心和阿里健康攜手打造，旨在通過搭建線上線下一體化的健康服務平臺，解決罕見病患者一直存在的境外創新治療藥物“找不到、用不上”這一難題。
首批上線的創新罕見病藥品有22個，包括苯丁酸甘油酯、阿米吡啶、阿法諾肽等國內暫無的藥品。用戶只需在支付寶首頁搜索“患者援助”，進入“罕見病藥品專區”，按要求成功提交基礎信息后，便可享受到平臺的相關服務。
據世衛組織統計，中國已知罕見病約1400余種，罕見病患者約2000萬，其中近半數為兒童患者。“無藥可用是國內罕見病治療的痛點之一。”國家衛健委罕見病診療與保障專家委員會成員、中國財政科學研究院副研究員朱坤說，“目前中國仍有17種罕見病的患者面臨‘境外有藥、境內無藥’的困境。”在此背景下，罕見病藥物可及性問題亟待改善。
海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區作為目前全國醫療領域唯一對外開放的“醫療特區”，截至目前已實現進口特許藥械品種175種。這些藥械集中存放保稅倉內，全過程可監控、可追溯，還配備了醫生對患者進行治療管理、跟蹤隨訪，確保患者用藥健康、安全。（美通社,2021年9月25日北京）
