亞盛醫(yī)藥（6855.HK）宣布，美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）日前授予公司在研原創(chuàng)新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療急性髓系白血病（AML）。這是APG-2575繼華氏巨球蛋白血癥（WM）、慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）、和多發(fā)性骨髓瘤（MM）適應(yīng)癥之后，獲得的第四個FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定。截至目前，亞盛醫(yī)藥共有4個在研新藥獲得9項(xiàng)FDA孤兒藥認(rèn)證，創(chuàng)中國企業(yè)之最。
AML是一種具有高度異質(zhì)性的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，且主要為一種老年患者疾病，診斷時的中位年齡為68歲。美國國家癌癥所最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results Program）預(yù)估數(shù)據(jù)顯示，2020年美國將有19940例新診AML病例，并將有11180人死于該疾病。盡管近年來在AML的治療方面取得了一定進(jìn)展，但該疾病的5年生存率為25%-30%，因此臨床上仍迫切需要更安全、更持久有效的治療手段。
“孤兒藥”又稱為罕見藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數(shù)少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實(shí)施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發(fā)。獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，將有助于該藥物在美國的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收減免、免除NDA申請費(fèi)用、獲得研發(fā)資助等，特別是該藥物該適應(yīng)癥批準(zhǔn)上市后可獲得美國市場7年獨(dú)占權(quán)。
（美通社,2021年1月5日中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市）
